Autifony Therapeutics是开发治疗罕见中枢神经系统疾病和其他严重脑部疾病新型药物的先驱，该公司宣布，AUT00201（一种强效和选择性Kv3离子通道调节剂）的Ib期试验，正在宾夕法尼亚大学医院招募因钾（K+）通道突变或MEAK（也称为EPM7）引起的肌阵挛性癫痫和共济失调患者。
癫痫是一种大脑性疾病，会导致反复无端癫痫发作。它是世界上第四常见的神经系统疾病。EPM7患者有一种非常罕见的癫痫形式，由Kv3.1离子通道功能降低引起，这会导致肌阵挛发作（一块或一组肌肉的短暂电击样抽搐）、动作诱发的肌阵痛和进行性共济失调（损害协调、平衡和言语）。
EPM7症状通常出现在3至15岁之间，伴有进行性严重肌阵挛、共济失调和偶尔强直阵挛性癫痫发作。患者通常在十几岁时只能依靠轮椅。目前的抗癫痫药物可以帮助降低强直阵挛性癫痫的发生率，但这些药物并不能改善肌阵挛或共济失调。
AUT00201是Kv3.1离子通道的有效正调制剂。在费城儿童医院的Ethan Goldberg博士进行的EPM7基因小鼠模型中研究，AUT00201完全逆转了癫痫发作和共济失调表型。EPM7患者的Ib期研究是一项针对8-10名18岁或以上患者的随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究，评估对临床症状和与Kv3.1通道功能障碍相关的生物标志物的影响。
另外，美国食品药品监督管理局已授予AUT00201治疗EPM7儿科罕见病资格认定和孤儿药资格认定。
| 关于AUT000201
AUT000201是一种新型口服活性小分子，设计用于选择性调节Kv3钾通道。安全性和毒理学研究支持AUT00201的临床开发。
