复旦大学附属儿科医院肾脏科团队正在开展“一项单臂、开放性、单次给药评估BBM-F101注射液治疗儿科法布雷病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的批准。BBM-F101 注射液是一种基于重组腺相关病毒（AAV）技术的基因治疗药物，以AAV 作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至细胞内，通过一次静脉输注，实现体内长期合成α-Gal A，达到治疗作用，从而停止酶替代治疗，减轻医疗负担，提高您孩子的生活质量。

如果您的孩子满足以下条件，您的孩子将具备初步的入选资格：

1.筛选期内α-Gal A活性水平<5%平均正常值；且通过基因检测证实携带GLA致病性变异或可疑致病性变异；

2.年龄≥7岁，且<18岁；

3.目前eGFR≥45mL/min/1.73m2；

4.伴有法布雷病相关临床表现，如肢端疼痛，血管角质瘤，肾脏病变等。

如果您的孩子有以下任何情况之一，将不能参加此项研究：

1.乙型肝炎病史、丙型肝炎病史、人免疫缺陷病毒阳性或梅毒血清阳性；