目前一项由复星发起的FCN-159口服片剂，治疗晚期实体肿瘤和1型神经纤维瘤病的靶向药物，开展三期临床研究。FCN-159是一种口服片剂、高效MEK1/2选择性抑制剂，现面向全国开启临床试验招募患者。

 

FCN-159片在成人NF1相关PN的1/2期研究已完成入组，正在随访中，共入组82例患者，包括1期19例、2期63例。

本次为III期临床研究，该项临床研究已得国家食品药品监督管理局药品评审中心的批准，临床试验登记号为CTR20231840。本项研究开展15个临床研究中心，预计在全国范围内招募162例神经纤维瘤1型患者。

 

招募主要入选标准

18岁以上，必须为NF1丛状肿瘤患者，并符合NF诊断标准中的任意两项。

A：对于无父母患病史者，满足以下≥2条临床特征可被诊断为NF1：

• 6个或以上咖啡牛奶斑（café-au-lait macules，CALMs）：在青春期前直径>5 mm

• 或在青春期后直径>15mma

• 腋窝或腹股沟区雀斑a

• 2个或以上任何类型的神经纤维瘤或1个pNF视神经胶质瘤（Optic pathway glioma，OPG）

• 裂隙灯检查到2个或以上Lisch结节，或光学相干层析成像（OCT）/近红外（NIR）影像检查到2个或以上的脉络膜异常

• 特征性骨病变，如蝶骨发育不良b、胫骨前外侧弯曲，或长骨假关节生成在正常组织（如白细胞）中具有等位基因变体分数达50%的致病杂合子NF1变异体

 

B：对于有父母患病史者，满足以上≥1条临床特征可被诊断为NF1。

已开展的临床中心

 

 

参与本次临床试验您将获得

 

经研究医生判断，如果您符合本研究的入选条件并自愿参加，您将获得：

1、本次临床试验的药物由申办方提供；

2、适当的交通、营养补助；

3、专业研究医生的病情指导。

 

研究期间，将密切监测您的健康及安全，我们的筛选流程旨在确保您适合参加本研究。

如果您对此项研究感兴趣，可扫描下方二维码填写表单登记。登记后，我们将与您联系。

 

 

 

 

您也可以通过以下联系方式与研究团队取得联系。

| 神经纤维瘤（NF）

神经纤维瘤病（Neurofibromatosis，简称NF），又称多发性神经纤维瘤，是一种常染色体显性遗传性疾病，是由神经膜细胞和其他支撑周围神经纤维的细胞组成，累及神经、肌肉、骨骼、内脏、皮肤等全身各个系统，属于多系统疾病。神经纤维瘤病分为三种：神经纤维瘤病1型（NF1），患病率为1/3000，神经纤维瘤病2型（NF2），患病率1/60000, 以及神经鞘瘤病。虽然这是一种罕见病，但它不分种族。然而，国内外对于NF的科学普及程度较低，导致患者不能及早发现并得到治疗，甚至被误诊和延误治疗，给患者和家庭带来沉重的负担。

丛状神经纤维瘤（PN）是NF1的主要表现之一，存在PN表现的NF1患者约为20%-50%。PN可沿神经轴索弥漫性生长，呈浸润性，累及多条神经干及其分支，破坏深层的肌肉组织，骨骼组织甚至内脏器官，导致外观和骨骼畸形，并因神经受损，会伴有严重的疼痛、感觉异常。体积的缩小可改善疼痛、外观及功能障碍，因此缩小肿瘤是NF1治疗的主要目标。