本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验(CTR20231418/NCT05902598)，旨在中国FCS成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。36例FCS患者将随机分配接受25mg VSA001、50mg VSA001或安慰剂的每3个月一次皮下注射治疗，试验主要终点为治疗第10个月时空腹血清甘油三酯（triglyceride, TG）相较于基线的变化百分比。在随机双盲期研究结束后，患者可选择继续参加开放标签期研究，进行长期用药的有效性和安全性观察随访。

该临床试验组长单位的主要研究者李勇教授（复旦大学附属华山医院心血管内科）表示：“FCS是一种严重影响患者健康状态，并可能危及生命的罕见病。从青少年时代开始，患者往往饱受反复发作的急性胰腺炎之苦，伴有心血管疾病和糖尿病风险显著升高。即使采取严格的饮食管理和药物治疗，也不能有效控制患者的甘油三酯水平，临床上急需更安全有效的降TG药物。VSA001前期研究结果显示出的持续、稳定、显著的降TG效果，以及良好的安全性，对FCS具有极大的治疗潜力和价值。另一方面，小核酸药物的长药效和长给药间隔等独特治疗优势，还有望提高慢病患者的用药便利性和依从性，使VSA001非常适合包括FCS在内的高甘油三酯血症等的慢病治疗和管理。在全体研究者和维亚臻团队的共同努力下，VSA001中国FCS III期临床试验在半年时间内即完成全部患者入组，感谢各研究中心和研究者们对本临床试验的大力支持。”

“FCS目前尚没有获批药物，患者生活质量甚至生命健康严重受到影响，VSA001有望成为中国首个针对FCS的获批药物。VSA001此前已获得CDE认定的突破性疗法，充分表明监管机构认可该药物治疗FCS的潜力和价值。” 维亚臻首席执行官邹晓明博士表示。“能够在极短的时间内顺利且高效地完成VSA001中国FCS III期临床试验全部患者入组，不仅是维亚臻临床研发工作的重大里程碑，也让我们更有信心早日为FCS患者带来首个获批的治疗药物。维亚臻将继续与各研究机构及临床专家紧密合作，完成该临床试验的药物治疗和观察随访，以支持该药物在中国的新药注册上市申报，在此我们衷心感谢参与本研究的所有患者和各位研究者。除了FCS适应症以外，我们也在同步拓展包括严重高甘油三酯血症在内的其他适应症，使更多中国血脂异常患者从VSA001新颖且独特的治疗优势中获益。”

关于VSA001

SA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解残留物水平。

关于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）

FCS是一种严重的罕见遗传疾病，据不完全统计其患病率约为1/1,000,000，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（880 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括急性胰腺炎、动脉粥样硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪变性和慢性肾病等。目前尚无专门针对FCS的获批药物。