近日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）与上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称“东方医院”）“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究”项目启动会在上海市东方医院本部会议室正式召开。临床研究合作项目承办方上海市东方医院名誉院长、俄罗斯工程院院士、上海干细胞临床转化研究院院长刘中民教授及团队代表，合作方士泽生物创始人李翔博士及团队代表共同出席本次启动会。2024年1月30日，临床项目正式启动招募。

此前，士泽生物自主研发的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症已获美国FDA认证并授予全球首发孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）资格，享有获批上市后7年市场独占权、加速审批及减免部分临床试验等资质：

为士泽生物全球首发创新管线，是中国首个自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格，也是迄今为止全球首个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药。

图 | 士泽生物与上海市东方医院临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症的临床研究启动会正式召开

本次临床研究合作项目由士泽生物与上海市东方医院共同发起，双方将结合各自的优势资源互补协作，充分保障合作项目的开展：

本临床研究合作项目将充分依托上海市东方医院在干细胞临床研究的常年经验和优势临床资源，及士泽生物已建立的针对渐冻症开发的全流程的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞的工艺及质量控制体系，士泽生物已完成相关临床前研究验证成药性，显示细胞移植治疗安全有效。士泽生物已建设完成的>5000平方米的研发中心、GMP中试基地及质控中心可充分保障本临床研究项目开展所需的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞制剂的生产、质控和放行。

“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

图 | 上海市东方医院刘中民教授及士泽生物创始人李翔出席临床启动会

渐冻症受试者招募

受试者入组标准：

1. 
   

   1.根据修订的EL Escorial标准诊断明确或可能的ALS，筛选时距初次确诊的时间为6~24个月之间；
   2.年龄为18~60岁（包含界值），男女不限；
   3.患者既往接受过标准治疗后疗效不佳或疾病进展；
   4.用力呼气肺活量（FVC）≥50%；
   5.男性患者及其配偶和育龄期女性患者应同意从签署ICF开始直至用药后1年内采取有效的避孕措施
   6.患者具有良好的依从性。

受试者排除标准：

（符合以下任一条标准的对象将排除于本研究）

 1.患有严重系统性疾病、自身免疫性疾病、恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤史，以及任何其他可能危及患者或干扰研究结果解释的疾病。

2.患有引起颅内高压的脑器质性病变者；
3.被诊断为严重认知障碍、临床痴呆或重大精神疾病；
4.患者有全身炎症或活动性感染
5.既往接受过任何同种异体细胞治疗或组织移植治疗；
6.筛选期前三个月内参加过其他临床研究；
7.经研究者判断，患有其他控制不佳的全身性疾病，或不适合参加本项临床研究的其它情况者

您将获得交通补贴和营养费。

咨询方式：

临床研究联络人：13916342994（云老师）、18217048235（培老师）15850048704（包老师）

电话咨询夏医生：15316163196

联系地址：

上海市东方医院南院（浦东新区云台路1800号）门诊9号门 功能神经外科