美国食品及药物管理局在今天宣布授予15个基金项目，总计超过1400万美元，来促进罕见病患者的药物研发。
罕见病药物法案于1983年通过，促进治疗罕见疾病药物研发。从药物方面来讲，如果一种疾病或情况影响少于20万美国人，这种疾病或者状况被认为是罕见。对于医疗设备，当一种疾病及相关疾病被认为是罕见的，在美国的发病率不是太频繁时， 就没有合理的期望在没有帮助的条件下，为那些罕见的疾病研发医疗设备。根据美国国家卫生研究院的数据，大概有6800种罕见疾病及相关疾病。总体而言，将近3千万美国人患有至少一种罕见疾病。
一组在疾病相关领域有经验的外部专家审核这些基金项目的申请，这些基金将隶属于美国食品及药物管理局罕见病药物基金项目的管理。这些基金的接受者有：
莱奥妮德·萨阿德，Alkeus 制药公司，第一阶段研究ALK001 对于斯特格病的治疗-大约167,000美元一年。
潘俞笪·梅塔，辛辛那提儿童医院医学中心，第一阶段研究槲皮素对于范可尼贫血症的治疗-三年超过600,000美元
Diva 德·莱昂，费城儿童医院，2A阶段研究艾塞那肽对于先天性高胰岛素血症的治疗-三年大约759,000美元
索玛·蒋奥彻，费城儿童医院，第一阶段研究白细胞介素-2对于维斯科特-奥尔德里奇综合症的治疗-三年600,000美元
德怀特·寇博尔，杜克大学，阶段1/2研究克伦特罗对于庞贝氏症的治疗-两年400,000美元
莱斯利·基恩，埃默里大学，第二阶段研究阿巴西普结合钙调磷酸酶抑制和甲氨碟吟对于移植物抗宿主疾病的预防-四年大约160万美元
托德·莱文，神经学研究PNA中心，2B阶段研究美金刚胺对于肌肉萎缩性侧索硬化症的治疗-三年大约990,000美元
约瑟夫·雷诺兹，Spineform 有限责任公司，第二阶段研究HemiBridge 系统对于特发性脊柱侧凸的治疗-四年160万美元
乔纳森·戴维斯，塔夫茨医学中心，第二阶段研究rhCC10来预防新生儿支气管肺的发育不良-四年大约160万美元
格伦·古田，丹佛科罗拉多大学，第二阶段研究食管字符串测试来诊断嗜酸细胞性食管炎-两年大约400,000美元
约翰·范·罗夫，丹佛科罗拉多大学，阶段1/2研究牛磺酸对于胱硫醚beta-合成酶缺陷的高胱胺酸尿症的治疗-两年大约400,000美元
劳伦斯·库帕，得克萨斯大学MD安德森癌症中心，第一阶段研究由脐带血派生的CD19特异性T细胞疗法对于晚期的B细胞恶性肿瘤的治疗-三年600,000美元
卡尔·安德森，德克萨斯大学医疗分部加尔维斯敦，第二阶段研究氯高铁血红素对于卟啉症的治疗和预防-四年150万美元
克里斯托弗·戈斯，华盛顿大学，第二阶段研究静脉注射硝酸镓对于囊胞性纤维症的治疗-四年大约160万
迈克尔·戴本，范德比尔特大学，第二阶段研究孟鲁斯特纳对于镰状细胞性贫血的治疗-四年大约159万美元
“美国食品及药品管理局致力于促进和鼓励罕见病药品的发展，这些罕见病大部分都没有可用的或者适当的治疗方法的发展，”贾亚特里.R.Rao（医学博士，法学博士，美国食品药品监督管理局罕见病药品发展办公室的主任）说。“今年授予的基金支持了在非常脆弱和很难医治的，没有更多选择的病人方面的研究。”
美国食品及药品管理局的罕见病药品基金项目是在罕见病药品法案为了促进罕见病药品的发展的情况下创立的。自成立以来，这个项目已经发放了超过3亿美元来支援超过530个新的对于罕见疾病的临床研究和治疗，而且已经有50种药品得到了销售的批准。
来源：http://www.dddmag.com/news/2013/10/fda-awards-14m-rare-disease-studies
译者：郭赵霞
