《2017年庞贝氏症作用机制见解报告》提供了关于正在进行的庞贝氏症（Pompe Disease）疗法研究和开发状况的全面见解。该报告提供了对管线活动的完整理解，涵盖全部临床、临床前和发现阶段产品。该报告还涵盖通过开发阶段、疗法类型、给药途径和分子类型等方面，对庞贝氏症管线疗法进行的对比评估。同时也特别收录了该领域的不活跃管线产品。
该报告运用了源于专有数据库、主要和次要研究的数据和信息，由Diligent Market的行业专家团队通过内部分析撰写而成。次要来源的信息和数据通过各种可打印或不可打印的途径收集，包括搜索引擎、新闻网站、政府网站、贸易期刊、白皮书、杂志、贸易协会、书籍、行业门户、行业协会和可访问的数据库。
市场前景通过分析当前疗法的表现并考虑潜在新产品，介绍了国家特定的收入和份额。此外，报告还重点介绍了庞贝氏症市场的先驱、驱动因素和障碍，以及治疗算法、目前治疗手段及进展。在包括已上市产品的章节中强调了与庞贝氏症相关疗法有关的优缺点，提供了对新兴疗法的深入分析，这些疗法将在今后产生深远影响。
>>>报告内容范围：
该报告提供了庞贝氏症管线开发的简介，涵盖庞贝氏症产品完整开发过程（例如临床、临床前及发现阶段）的管线活动。提供了对目前和未来庞贝氏症市场情况的见解。该报告在药物概况部分提供了管线产品，包括产品描述、作用机制（MOA）、许可人和合作者、开发合作伙伴和化学信息。庞贝氏症管线的覆盖范围以靶点、作用机制、给药途径、技术应用和分子类型为基础。该报告回顾了庞贝氏症疗法开发的关键参与者，并提供公司概况。该报告也给出了“休眠”管线项目的信息。管线产品覆盖范围基于不同的开发阶段（从预注册到发现和未公开阶段），并提供单一疗法和组合疗法产品、开发阶段和分子类型等方面的管线分析。
本报告提供的商业见解：
1. 识别具有潜在强大产品信息的新兴参与者，制定有效的对策以获取竞争优势。
2. 完整的作用机制情报和对庞贝氏症疗法开发的完整理解。
3. 确定药物之间的关系并用于靶点发现、药物再利用和精准医学。
4. 通过了解庞贝氏症管线深度并关注于适应证疗法，设计正确的管线项目测量（方法）。
5. 开发战略性举措以支持你的药物开发活动
6. 优化你的投资组合，帮助你适应药物市场的快速变化，为你的业务做出最佳决策。
7. 通过识别拥有最具吸引力项目的潜在合作伙伴来开发和设计引进许可与对外许可策略，以加强和拓展商业潜力及范围。
8. 提供具有战略意义的竞争对手信息、分析和见解，以制定有效的研发发展战略。
9. 通过识别已停止的项目并找出其失败因素来改进治疗方法。
10. 获得竞争格局的完整图景以做出循证决策。
>>>主要覆盖范围和益处
该报告将通过了解趋势变化和推动全球庞贝氏症市场，帮助开发业务战略。
识别全球庞贝氏症市场中流行的患者人群以及风险因素，将有助于改进产品设计、定价和发起计划。
了解不同公司当前的管线方案，以便使研究活动更强健更具竞争力。
了解全球庞贝氏症市场中的未来市场竞争，以及对主要市场驱动因素和障碍的深刻回顾。
该报告还涵盖了全球历史详情和关于庞贝氏症的预测。
>>>目录涵盖的基本要点
报告介绍
庞贝氏症概述
管线疗法
庞贝氏症管线产品概述
对比分析
临床阶段的产品
药物名称：公司名称
产品描述
研究与开发
产品开发活动
图片列表：
治疗庞贝氏症的全部产品
临床阶段的产品
临床前和发现阶段的产品
给药途径评估
阶段和给药途径评估
分子类型评估
阶段和分子类型评估
不活跃的产品
原文链接：
http://otakureports.com/2018/01/02/pompe-disease-pipeline/
翻译/于悦
校审/曹文东/夏蓓
本文由中国罕见病网编译，转载请在文章开头注明出处。
