“病者有其药”的中国梦 

2月15日上午，我收到北京病友王玉新大姐不幸离开我们的消息，心情非常悲痛，脑海中浮现出来她每次积极参加我们的患者组织领导人培训会的场景，真的不敢相信，她这么一个积极乐观、开朗阔达的人，最后也没能扛得住疾病的折磨。她患有腹膜假性黏液瘤(PMP)，这是一种独特的低度恶性的罕见肿瘤，五十万分之一的发病率，多发于女性患者，大量黏液性液体不断积聚，逐渐填满腹膜腔，这种疾病不可避免地进展至肠梗阻，如不治疗，将危及生命，国内确诊患者有2000多人。

玉新大姐是4年前确诊的，2015年她开始和我们一起参与国内腹膜假性黏液瘤患者服务工作，一直以积极阳光的大姐姐的身份在帮助那些深陷困境的病友家庭，给她们以鼓励、支持，甚至经常给那些来京看病的病友一些经济资助，深得全国病友的认可和爱戴，她是病友们心中的一位精神领袖，然而在残酷的病魔面前，我们仍然束手无策。

在我工作的每个月里面，我几乎都能听到有病友因为无药可医而离开人世的消息，罕见病是全人类面临的最大的医学挑战，也是最容易被全社会忽视和抛弃的群体。面对7000多种罕见病，全球有相应的治疗方案的病种却不到10%，对于中国的患者来说，这些为数不多的治疗方案，仍有许多并不可及。

2018年5月，国家五部委联合发布了国家第一批罕见病目录，包含121个病种，这是中国罕见病事业发展史上里程碑事件，标志着国家在解决罕见病患者用药可及、可负担的决心。回望过去的两年，中国在罕见病领域的政策推进是有目共睹的，在罕见病科研、诊治、药物准入及医疗保障方面都相继出台多个政策法规，深受行业赞许。上海四叶草罕见病家庭关爱中心（罕见病发展中心，CORD）作为国内最大规模、最具影响力、最为专业的患者组织，我们意识到应该要对国内外的药物准入及医疗保障作一个全面的梳理，而这个梳理是基于当下中国的国情和患者家庭的实际需求，为国家在下一步系统解决患者药物可及、可负担问题建言献策，这就有了本研究项目的立项。

《中国罕见病药物可及性报告（2019）》这个报告，并不仅仅是一个学术研究，而是访谈了大量患者家庭和医生的临床需求，从国内现状、全球经验及国家行动建议三个方面，通过系统地案例呈现、数据调研、全球经验，提出了十条具有建设性的行动方案，我们的目的不是要批评现状的不足，而是紧扣当下国情，以“病者有其药”为核心思想，为政府和社会提供一个有效的解决方案的思路。

我一直坚信，罕见病问题是个全球性的社会问题，罕见病药物（孤儿药）不该因为国别差异、政策壁垒，导致那些治疗方案无法惠及那些偏远的、欠发达的国家和地区的患者，身患罕见疾病已经给我们的家庭带来沉重的打击，我们的社会更不能忽视“少数派”的权益，让他们深陷绝望、遭受病痛、望药兴叹；我同样坚信，我们每一个患者家庭都应该获得有尊严、平等的、有希望的社会生活；我同样坚信，只要各利益方联合起来，就一定能够帮助每一个患者家庭重拾那份生活的信念和勇气。

最后，我感谢艾昆纬(IQVIA)中国团队和CORD团队的紧密协作及严谨的研究态度，感谢所有为本研究提供智慧和帮助的专家和患者家庭，感谢所有的资助方的信任和慷慨，没有你们的参与，就不会有这一研究报告的发布。

因为有你，爱不罕见！

罕见病发展中心（CORD）创始人、主任

编写小组

主    编：黄如方  邵文斌

项目总监：李杨阳

研究人员：李杨阳  王  菲  朱逸婧  肖  磊

项目经理：张  垚

点击公号菜单栏”或前往中国罕见病信息网，直接下载《中国罕见病药物可及性报告（2019）》PDF版