《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布会 5月30日，《中国罕见病医疗保障城市报告2020》（以下简称《城市报告》）发布会暨研讨会在杭州余杭区未来科技城举办，大会由蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心）、浙江大学医学中心（筹）、浙江杭州未来科技城管委会主办和艾昆纬中国（IQVIA）联合主办。 发布会现场 蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方，浙江大学医学中心（筹）常务副主任、浙江大学医学院副院长许正平，杭州未来科技城管理委员会人才和金融服务中心副主任唐桥分别在大会上致辞，感谢相关部门及各界的支持，携手多方力量，切实推动杭州罕见病及公益事业的发展。 蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方 浙江大学医学中心（筹）常务副主任，浙江大学医学院副院长许正平 杭州未来科技城管理委员会人才和金融服务中心副主任唐桥 上午十点，蔻德罕见病中心（CORD，以下简称蔲德）联合艾昆纬（IQVIA）管理咨询团队重磅发布《中国罕见病医疗保障城市报告2020》。该报告是两家机构继《中国罕见病药物可及性报告2019》（以下简称《可及性报告》）之后的第二次合作，此次研究的主线是以城市为基本评估单元，通过对国家及地方政策全面系统的梳理和近2000份患者问卷的调研分析，展示各地罕见病医疗保障的现状及患者需求，剖析不同城市和地区的实践经验，并进一步探索未来在地方至全国层面进行罕见病医疗保障机制和政策设计的方向。 《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布仪式 《中国罕见病医疗保障城市报告2020》 随后，本项目总监艾昆纬中国（IQVIA）、管理咨询执行总监李杨阳介绍《城市报告》所包含的六大部分： 艾昆纬中国（IQVIA）、管理咨询执行总监李杨阳 一、从什么是罕见病，到我们为什么要关注罕见病群体，深入阐述罕见病问题亟需引起政府和社会重视的根本性原因。 二、总结目前我国罕见病医疗保障的现状及关键未满足的需求：全面梳理我国与罕见病相关的政策进展，罕见病药物在我国的可及性现状（包括新药上市情况、罕见病药物在国家和地方两个层面的医保目录纳入情况），以及未来三年有望在我国上市的近百种罕见病药物梳理和总结。 未来三年有望在我国上市的近百种罕见病药物的梳理 三、系统地阐述对城市层面罕见病保障的评估框架和综合评估结果，依据罕见病保障能力与罕见病保障水平两大维度，70个样本城市被划分为4大类型，包括高保障能力高保障水平城市组、高保障能力低保障水平城市组、低保障能力高保障水平城市组和低保障能力低保障水平城市组。 城市罕见病医疗保障综合评估结果：四大发展梯队 四、客观严谨地呈现70个样本城市在城市保障9个子维度和20个指标上的现状，其中，9个子维度包括城市经济水平、财政支持能力、医保基金支持能力、罕见病诊疗能力、罕见病保障广度（地方保障涵盖了多少种罕见病及药物）、罕见病保障场景多元度（地方保障是否涵盖住院、门诊及双通道药店等多元场景）、罕见病保障深度（各地对罕见病药物各类保障叠加后的实际支付程度）、患者对罕见病药物可及的满意度和对政府沟通反馈的满意度。 五、综合探析罕见病地方保障的专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补、自主申报7大模式，进一步剖析在不同的资源禀赋下，部分城市在罕见病保障的模式、方法和技术手段上做出的不同选择。 罕见病地方保障七大模式 六、结合我国罕见病医疗保障的现状及关键未满足的需求，参考各地方在罕见病保障上的优秀经验，提出了8条政策建议： 1. 明确医疗保障是罕见病患者的基本需求，罕见病医疗保障是我国应补齐的短板； 2. 确立政府先行主导的罕见病医疗保障价值取向； 3. 优先解决在我国已上市的所有药物都未纳入医保的罕见病保障问题； 4. 允许地方量力而行，探索罕见病保障模式，允许一部分患者先实现药物可及； 5. 允许地方探索专项基金模式； 6. 鼓励探索多元筹资、多方支付的罕见病保障模式； 7. 推进服务型政府建设，加强精细化治理思维，提升患者获得感； 8. 国家应加速总结地方保障经验，出台全国性罕见病保障政策。 这些建议为未来三年，地方层面进一步夯实对罕见病的保障、开拓对罕见病保障的思路、乃至将来中央层面进一步完善罕见病保障机制和政策设计谏言献策。 《70个城市／70个声音》温情首发 发布会现场，《70个城市／70个声音》温情首发，这是一个和研究报告有关联而又相对独立的项目，蔻德独创性地带来了这个实验性的行为艺术，创造性地给一个学术报告的“研究对象”和“读者”增添了真实的“触感”和“温情”，蔻德创始人黄如方先生邀请来自70个城市的70位病友及家属共同完成了这个作品。 扫码聆听患者的声音 您能听到病友家庭对美好生活的向往，对国家和社会的殷切期待。和我们一起触摸70个熟悉城市中最鲜活的生命脉搏！聆听这70个罕见的声音，聆听最有力的呐喊！ 《寻光》罕见病患者生活纪实片首发 目前全世界已知的罕见病有七千余种，每一种疾病对身体带来的影响都不尽相同。在这其中，有一种病，它在患者十几岁时便开始影响视力。两三年时间就会让眼前只剩下一片模糊，对患者的生活造成重大影响。对很多人来说，“看见”只是看见。但对于Leber遗传性视神经病（LHON)患者而言，“看见”意味着光明和希望，甚至整个世界。今天，蔻德借此发布会的机会，首发这部纪实片耗时八个月的纪实片《寻光》。本片聚焦于四位Leber患者和其家庭面临突如其来的病痛、失业、失学等重大困境。LHON是一种急性或亚急性发作的母系遗传病，片中小陈和家福俩兄弟家族中十几人患有此病；17岁是最好的年纪，此时的我们在备战高考，突发性失明让杨继洲难以继续完成学习生涯，他要何去何从；作为厨师的范琳琳大哥一家三口原本拥有幸福的生活，妻子温柔贤惠、孩子活泼可爱，可疾病打乱了原本平静的生活，他从厨师变为顺菜员......生命平凡且伟大，让我们通过这部纪实片了解他们面临未知和绝境时的勇敢乐观。 《寻光/Seeking Light》 杭州蔻德罕见病关爱中心成立 浙江省是全国第一个出台省级罕见病医保政策（2019年），据不完全估计，浙江省有超过110万罕见病患者。浙江省罕见病诊疗水平居全国中上，但疾病诊断率不足30%，而其中在接受相应药物治疗的不到60%，且浙江省民间及社会组织在该领域的公益服务仍有待进一步开拓提升。蔲德呼吁民政及各级政府部门高度重视卫生及公益事业的发展，坚持政府推动、社会实施、公众参与、专业运作，大力发展公益慈善组织，广泛开展社会志愿服务，鼓励公众、企业和社会组织积极参与公益事业，努力形成具有杭州特色的现代公益事业发展新格局。 会上，杭州蔻德罕见病关爱中心宣布成立。该中心立足杭州，服务罕见病群体，将给罕见病家庭带去持续、有效的帮助，促进社会公众对罕见病的认知，科学引导疾病的预防和治疗，推动相关政策的出台，提高患者生活质量。 杭州市社会组织管理局副局长王先明，蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方，深圳市医学会研究院、杭州蔻德副理事长葛宏伟，浙江大学医学院附属妇产科医院副院长、杭州蔻德理事张丹，罕见病家属代表、杭州蔻德理事陈杰，浙江大学医学院副院长、浙江大学医学中心（筹）常务副主任许正平，杭州未来科技城管理委员会人才和金融服务中心副主任唐桥，微笑明天慈善基金会副秘书长单励，云顶新耀医药科技有限公司首席商务官陈文德，共同携手为中心揭牌。中信湘雅生殖与遗传专科医院终身荣誉院长、湖南省蔻德罕见病关爱中心联合发起人卢光琇，杭州蔻德罕见病关爱中心理事赵普（原央视著名主持人）通过视频致辞，对中心的成立表示祝贺和期待。 揭牌仪式现场 蔻德联合浙江省残疾人福利基金会成立罕见病关爱基金，基金旨在提升社会各界对罕见病的关注，希望通过对这种多方协作创新方法的探索，为罕见病患者及其家庭提供尽可能多的帮扶。关爱基金的成立同时也得到了浙江省妇女儿童基金会、微笑明天慈善基金会的大力支持。浙江省残疾人福利基金会理事长陈玉国，为关爱基金的成立发表致辞。 罕见病关爱基金成立 浙江省残疾人福利基金会理事长陈玉国 蔻德将协同浙大医学中心，落户未来科技城招才引智，共同推动罕见病科研及临床转化医学；承接浙江省及杭州市政府购买服务，发挥社会组织公共服务作用，为该区域罕见病患者家庭提供关怀、救助服务；发挥社会服务及品牌效应，加大社会对于罕见病议题及该群体的社会知晓度，如科普宣传、媒体报道；打造罕见病患者康复和“喘息服务”中心和医院医患服务（爱心病房）模式；发挥资源整合效应，联合政企学社各利益方，推动高层次罕见病及孤儿药学术和产业发展。 《中国罕见病医疗保障城市报告2020》研讨会 下午，主办方邀请了部分项目专家顾问及罕见病保障领域、企业等专家，开展以《破局罕见病医疗保障：中央和地方如何行动？》的主题研讨会。 研讨会由云顶新耀医药科技有限公司首席商务官陈文德主持。上海市卫生和健康发展研究中心主任、研究员金春林，中国财政科学研究院、副研究员朱坤，分别发表主题报告。茶歇过后，华中科技大学同济医学院药品政策与管理中心、《医学与社会》编辑部主任陈昊，武田中国东区大客户及市场准入负责人郭恺，蔻德罕见病中心（CORD）创始人、主任黄如方，益普生对外事务与企业沟通副总裁金佳，复旦大学公共卫生学院教授、中国价格协会医药价格专委会专家刘宝，罗氏市场准入策略和创新支付高级总监柳睿，艾昆纬中国（IQVIA）、管理咨询执行总监李杨阳，艾昆纬中国(IQVIA)、副总裁、商业服务总经理邵文斌，赛诺菲中国特药事业部罕见病业务负责人俞蕾（按姓氏排序），围绕这一主题展开充分探讨，为行业提供政策发展的切实建议。
