在上周末的2020年中国罕见病大会上，IQVIA分会场发布了《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》。
报告编写专家组
近年来，社会对罕见病问题的关注度越来越高，我国政府相继推出了多项政策，整体而言，我国对罕见病的保障已经实现了较大提升，大部分罕见病用药已经能够获得较好的保障。目前社会关注最高、矛盾最为集中的是对罕见病高值药物的用药保障，这类高值药物对应的疾病大多极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、患病人群极小、相应的研发和生产成本也较高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重。这是罕见病保障中最为困难的问题，也是政府最难解决的问题之一。
截至2020年10月1日，在我国上市的所有16种治疗药物（针对14种罕见病）均未被纳入国家医保目录，其中有5种药物尚未公开销售，有6种药物年治疗花费皆低于10万元或已有仿制药上市，还有5种药物是5种罕见病的特效治疗药物，年治疗费用皆超过百万元且需要患者终身维持使用，这正是目前社会关注的焦点，也是罕见病用药保障问题中矛盾最为突出的部分。在缺乏国家医保支付、且没有其它可替代治疗方案的情况下，患者个人及家庭负担极其沉重，绝大多数都选择了放弃治疗，因病致残致死、因病致贫返贫现象严重。未来三年，随着我国注册审评审批的不断放开，将有更多罕见病高值药物有希望在我国上市，进一步提升我国患者对药物的可及性和用药选择的多样化。然而，在罕见病高值药物尚缺乏系统用药保障的环境下，企业对是否加速推进药物在我国的注册和商业化上市将充满不确定性。如何解决罕见病高值药物的用药保障将成为无法回避的问题。
解决罕见病高值药物的用药保障，有着重要的社会意义和时代意义
首先，保障罕见病用药是维系社会公平的重要体现，罕见病患者也是我国基本医疗保险的参保人，理应享有基本的医疗保障权利。其次，探索罕见病高值用药保障是达成全面小康社会建设目标、完成脱贫攻坚必须克服的困难。最后，解决罕见病高值用药保障有助于激活我国健康产业的发展。以罕见病为研发突破点，有望在不同的疾病队列上拓展研发出一批优秀的创新药物，带动我国在各个疾病领域迎头赶上，产生出一批优秀的药物和创新企业，促进我国生物医药产业迈向全球价值链中高端，引领全球医疗健康创新。而要实现这样的产业振兴，“引进来”和“走出去”都需要完善对罕见病高值药物的用药保障机制，搭建支付路径将是极其关键的政策激励。
在当前的发展环境下，我国有能力着手解决这一问题
从国家的发展阶段来看
2019年，中国人均GDP已突破1万美元，进入“中等收入国家”行列。与我国同为“金砖国家”和“G20”成员国的俄罗斯，正是在其人均GDP突破1万美元时（2008年）成立国家级“高花费疾病计划（EDP）”的。
从基金的可承受力来看
目前在我国用药保障问题最突出的5种罕见病，经过多年的患者组织宣教和注册登记积累，最终识别的患者非常有限。参考国际市场最低价，以每种疾病的中位患者体重和用法用量进行计算，假设所有登记的患者都能足量用药且能全额报销，已上市的5种罕见病高值药物在我国年花费的极限值为35亿元，在我国基本医保年度药品总支出的占比少于0.5%。考虑到未来三年可能新增上市的12种罕见病高值药物，假设所有登记的患者都能足量用药且能全额报销，未来在市的17种药物年花费的极限值约为179亿元，将占我国基本医保年度药品总支出的2.26%。而对标海外经验，将罕见病高值药物纳入医保的地区，高值药物占当地总药物支出的比例大多在0.5%到2%之间。
从解决路径上，海内外多年的实践经验也证实了：仅靠任何一个单方力量解决罕见病高值药物的用药可及性问题都是不够的，多层次保障势在必行。而政府主导是多方共付的有力前提，设置个人自付封顶是提高患者获益的重要手段，实施财务或疗效风险共担是维护基金安全的有效工具。因此，我国在解决罕见病高值药物的保障上有三种可探索的路径：
01“基本医疗保险+多层次保障”模式
在现有基本医疗保险的框架下，实现罕见病高值药物进入国家医保目录的决策突破，让基本医疗保险率先发挥作用，带动多层次保障，实现对罕见病患者的用药保障。若能以基本医疗保险（可支付到上限中位值18万元/年）先行突破，调动另外两重基本保障的力量（大病医保可补充支付到45万/年，医疗救助可帮扶10~30万元/年），由企业以让利或慈善的形式承担一部分，患者个人负担一部分（<=8万元），基本能解决年花费百万元的高值药保障。考虑到未来政策型商保的发展（参考各地目前执行方案，对医保目录内药品可二次报销到100万元/年），年花费200万元的罕见病高值药物也将不再遥不可及。
02“国家制定目录准入标准+ 地方探索落地保障”模式
作为过渡方案，由国家医保局组织成立专家委员会并制定“罕见病高值药物保障清单”，由各省积极探索用药保障机制，为全国罕见病用药保障机制的建立积累经验、打好基础。
03“国家罕见病专项基金”模式
由国家统筹、专款专项、统一待遇水平来实现对罕见病高值药物的保障。建议在国家医疗保障局下设立国家级专项账户，由医保基金统筹划拨年度医保药品支出的0.5~2%（40~150亿元），辅以国家财政消费税（含烟草税）按医保基金出资比例的10%，即0.05~0.2%划拨（6~25亿元）、民政部联合各类基金定向配捐等，鼓励企业或个人捐赠，形成全国专项基金池，由国家医保局进行统筹管理。组建罕见病及孤儿药专家委员会，对高值药的准入进行论证和价格谈判，进行动态调整、风险共担式的管理。待遇水平的设计上，分段报销、个人负担封顶<8万/年。配套管理上，依托全国患者登记和诊疗协作网，实行五定管理，即定点登记、定点医疗机构、定点责任医师/护士管理、定点处方管理和定点药物供应。
整体来看，罕见病高值药物的保障是目前我国罕见病用药保障问题中矛盾最为突出的部分，解决这个问题有着重要的社会意义和时代意义，而在当前的发展阶段，我国也有能力着手解决这一问题。通过探索不同模式下以政府为主导的多层次保障，我国可逐步解决罕见病患者对高值药物的可及性问题。
