Italfarmaco集团前不久公布了Givinostat（该公司专有组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂）治疗51例贝克肌营养不良症（Becker Muscular Dystrophy，BMD）成年男性患者概念验证2期试验的主要数据。这项研究旨在根据杜氏肌营养不良症的经验，评估Givinostat对BMD的作用。根据这一经验，选择肌活检中总纤维化的变化作为研究的主要终点，并使用定量磁共振成像（MRI）将脂肪组分和可收缩CSA的变化作为主要次要终点。与安慰剂相比，Givinostat在主要终点没有显示出显著差异。然而，在整个大腿和股四头肌的核磁共振成像中，与安慰剂的显著差异证实了Givinostat对治疗后的BMD患者的肌肉退化有抵消作用。Givinostat治疗BMD的安全性与以前的研究一致，没有观察到严重的安全问题。根据总体结果，该公司计划与美国和欧盟监管机构会面，讨论Givinostat在成人BMD患者中的下一步开发步骤。

“贝克肌营养不良症是一种罕见的疾病，目前尚无治疗方法。我们对12个月后，两组间肌肉脂肪浸润的显著差异感到鼓舞，这表明Givinostat在延缓肌肉退化方面具有有益的作用。这些，以及其他测试，支持Givinostat在BMD的进一步发展，我们将在与监管机构的讨论中评估前进的最佳路径，”Italfarmaco集团首席医疗官Paolo Bettica博士说，“我们将继续分析数据，以更好地了解未达到主要终点的原因，这可能归因于组间基线组织学参数的高度可变性和不平衡，以及研究持续12个月内缺乏进展。”

研究Givinostat治疗BMD的2期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究。共有51名年龄在19岁到61岁之间的患者按2:1的比例随机分组，每天两次口服Givinostat或安慰剂，为期12个月。在参与研究的患者中，Givinostat组的34名患者中有30名完成了试验，安慰剂组的17名患者中有17名完成了试验，并被纳入分析。两名患者因发生不良事件而退出试验，该事件已得到解决，两名患者因疫情而无法返回试验现场，必须退出试验。

关于贝克肌营养不良症

贝克肌营养不良症（BMD）是一种罕见的遗传性肌营养不良症，其特征是由于骨骼肌、平滑肌和心肌的退行性变导致进行性肌肉萎缩和无力。发病通常是在儿童期，7岁以后，但可能更晚一些。儿童的症状包括脚趾行走步态和/或运动相关痉挛伴或不伴肌红蛋白尿。在老年患者中，可能会发生心肌病（心肌无力），这与骨骼肌受累不成比例。随着BMD的发展，肌肉无力会导致功能障碍。病情进展缓慢，大约40%的患者最终会依靠轮椅。在依靠轮椅的患者中，限制性呼吸功能不全是由于肋间肌和膈肌的无力引起的。目前，没有针对BMD患者的治疗方法。

原文标题：

Italfarmaco Announces Topline Data from Phase 2 Trial with Givinostat in Patients with Becker Muscular Dystrophy

译：黄娟

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