Arcturus Therapeutics是一家处于临床阶段领先的信使RNA药物公司，专注于传染病疫苗的开发以及肝脏和呼吸道罕见疾病药物，该公司前不久宣布，已获得英国卫生研究局的批准，开始ARCT-810的2期临床研究，ARCT-810是一种新型基于mRNA治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（Ornithine Transcarbamylase，OTC）缺乏症的候选药物。ARCT-810使用Arcturus公司新颖、系统给药的LUNAR®递送平台的领先罕见疾病资产。

ARCT-810的2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、嵌套式单剂量和多剂量递增设计，适用于患有OTC缺乏症的青少年和成人。该研究将在两个剂量水平上招募多达24名受试者。ARCT-810的安全性和耐受性是主要研究目标，尿素循环功能的药代动力学和药效学测量将在12周的治疗期内进行，以评估这种新型疗法的暴露量和疗效。

“我们很高兴能在OTC缺乏患者中启动ARCT-810的多剂量2期临床试验。”Arcturus首席医疗官Steve Hughes博士说，“我们在健康志愿者中进行的ARCT-810的1期试验的安全性结果支持了2期研究的开展。我们相信ARCT-810介导的正常鸟氨酸转氨酶在OTC缺乏症患者肝细胞中的表达有可能恢复尿素循环活性，防止神经损伤和肝移植的需要。”

关于鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症

鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症是一种严重的尿素循环障碍，在全世界约有1万名患者。缺乏OTC（肝细胞中的一种关键尿素循环酶）会导致血氨水平升高，从而导致认知能力下降、癫痫发作、昏迷和死亡。没有批准的药物可以解决OTC缺乏症的根本病因。

原文标题：

FDA Approves Octapharma's Octagam®10% for Adult Dermatomyositis

译：黄娟

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