ReCode Therapeutics是一家利用其专有的LNP递送平台开发疾病修饰基因药物的生物制药公司，该公司前不久公布了其治疗原发性纤毛运动障碍（primary ciliary dyskinesia，PCD）的基于mRNA的吸入式分子疗法令人鼓舞的临床前数据。
“此次公布的数据表明，我们的LNP配方mRNA的递送可使靶细胞产生DNAI1蛋白，并挽救纤毛功能。这些结果进一步证明了我们新型mRNA方法作为原发性纤毛运动障碍疾病修饰疗法的潜力，原发性纤毛运动障碍是一种罕见的肺部疾病，严重影响寿命和生活质量，”ReCode Therapeutics首席执行官兼总裁David Lockhart博士说，“这些数据强调了我们LNP平台在提供基于mRNA的疗法以治疗PCD方面的能力，是我们向临床研究推进的重要一步。”
ReCode Therapeutics正在开发一种基于mRNA的疗法，用于治疗DNAI1突变引起的PCD。DNAI1 mRNA由专有脂质纳米粒（LNP）制成，雾化后作为气溶胶直接输送至气道。体内数据显示，配方mRNA成功递送，并表明在单次低剂量给药后，在非人灵长类动物（NHPs）的肺部分布良好。在纤毛细胞、纤毛细胞前体的棒状细胞和基底细胞（干细胞）、人支气管上皮细胞（hBE）和NHP中检测到新产生的DNAI1蛋白。
LNP配方的DNAI1 mRNA的离体数据证实，新翻译的DNAI1蛋白被整合到人类纤毛细胞的整个纤毛轴丝中。在该模型中，治疗后两周内可检测到融合的DNAI1蛋白。此外，在基于细胞的PCD模型和粘液存在的情况下，mRNA挽救了纤毛功能。在来源于PCD基因敲除小鼠的细胞中，递送的mRNA挽救了纤毛功能，并且在最终剂量后持续数周。
| 关于原发性纤毛运动障碍
原发性纤毛运动障碍（PCD）是一种以粘液纤毛清除（MCC）不足、慢性呼吸道感染和早亡为特征的疾病。这种罕见的疾病是由40多种不同基因的突变引起，这些突变导致纤毛功能障碍和MCC缺失。PCD是一种限制生命的疾病，没有用于患者改善疾病的治疗方法。
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译：黄娟
