Aruvant Sciences是一家专注于开发罕见疾病基因疗法的私营公司，该公司前不久公布了有关ARU-2801（一种针对低磷酸酯酶症（hypophosphatasia，HPP）患者的潜在治疗性基因疗法）的数据。

ARU-2801是一种一次性腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在为HPP患者提供潜在的疗效，而无需长期给药。临床前研究表明，使用ARU-2801治疗可使HPP中缺失的酶组织非特异性碱性磷酸酶（TNAP）持续升高，达到改善疾病症状的水平。目前正在进行制造工艺开发和新药应用研究。

Aruvant首席执行官Will Chou博士说：“ 此次公布的数据支持ARU-2801作为HPP患者一种新型一次性治疗选择的发展。对于当前护理标准相关慢病性质和注射部位的问题，存在大量未满足需求，我们致力于用ARU-2801来解决这些需求。”

日本医学院Koichi Miyake博士实验室提交的临床前研究调查ARU-2801在严重婴儿HPP小鼠模型中单次注射使用及其改善骨成熟和长期存活的能力。治疗组小鼠在整个生命周期内表现出较高的血浆碱性磷酸酶活性、正常的功能和行为，并在注射后长达18个月的研究期间存活。Sanford儿童健康研究中心人类遗传学项目教授JoséLuis Millán博士在实验室进行的研究表明，ARU-2801延长了HPP小鼠的寿命，并显示出改善的齿槽表型。两项研究均未显示治疗剂量HPP小鼠出现异位或血管钙化的证据。两项研究的数据都表明，使用AAV基因疗法ARU-2801，可在单次注射后为HPP患者提供持久的临床益处。

该公司的候选产品ARU-2801正在开发中，用于治疗低磷酸酯酶症，这是一种毁灭性的超罕见疾病，影响多器官系统，如果不治疗会导致高死亡率。来自ARU-2801临床前研究的数据显示疾病生物标志物的持久改善和生存期的提高。

原文链接：

https://aruvant.mediaroom.com/2021-09-20-Aruvant-Announces-ARU-2801-Data-Presentations-at-the-American-Society-for-Bone-and-Mineral-Research-ASBMR-2021-Annual-Meeting

译：黄娟