· 数据安全监测委员会发现GS030最高剂量无安全问题

· 数据安全监测委员会建议扩展队列的试验选择最高剂量（5x10^11μg/眼）

· 扩展队列的受试人员招募已开始

GenSight Biologics是一家专注于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司,该公司近日宣布独立数据安全监测委员会（DSMB）完成了GS030正在进行的PIONEER I/II期临床试验的第三次安全性审查。该试验将基于AAV2的基因治疗与光遗传学疗法相结合，用于治疗原发性视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）。

DSMB未在第三组的患者中发现安全问题，他们接受了玻璃体内注射目前三组患者中最高剂量的（5x10^11μg）GS030，随后使用了可穿戴的光电视觉刺激装置。基于GS030的安全性数据，DSMB推荐扩展队列试验选择该最高剂量，并使用原方案。扩展队列受试者的招募工作已经开始。

“DSMB对GS030安全性和耐受性的肯定增加了我们在即将进行的GS030疗效研究中使用最高剂量的信心。” GenSight的联合创始人兼首席执行官Bernard Gilly评论道。他同时表示：“这为我们寻求治愈原发性视网膜色素变性患者的疗法增加了动力。”

PIONEER是I/II期首次人体、多中心、开放标签剂量递增的临床试验，用于评估GS030在晚期RP受试者中的安全性和耐受性，计划招募12至18位受试者入组。受试者分为三组，每组三位，在每位受试者视力较差的眼中单次玻璃体内注射给药GS030-DP，剂量依次递增（5x10^10μg、1.5x10^11μg、5x10^11μg）。扩展队列受试者将接受最高耐受剂量给药。数据安全监测委员会（DSMB）审查了每个队列中所有受试者的安全性数据，并在下一个队列入组前给出了建议。主要结果分析将是注射一年后的安全性和耐受性。

首批符合条件的三个队列中的受试者为晚期非综合征性原发性视网膜色素变性患者，无光感（NLP）或无可视的光感（LP）水平。扩展队列将放宽入组标准，招募具有手部运动（HM）和计算手指（CF）视力水平的患者。

GS030已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。PIONEER临床试验正同时在英国、法国和美国的三个临床中心进行。

2021年6月，Nature Medicine发表了一例患者的病例报告，该患者接受了低剂量（5x10^10μg）的基因治疗后视力恢复。额外的中期结果可能会在2021年第4季度公布，所有接受治疗患者的一年随访数据结果预计会在2023年公布。

原文标题：

GenSight Biologics Announces Positive Data Safety Monitoring Board Review of PIONEER Phase I/II Clinical Trial of GS030 as Optogenetic Treatment for Retinitis Pigmentosa

译：葛雨琦

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