Nanoscope Therapeutics是一家开发视网膜变性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久公布了光遗传学基因疗法用于包括ABCA4在内的不同基因突变致盲人群视力恢复的临床研究结果。

ABCA4突变与视网膜变性疾病相关，包括视网膜色素变性和Stargardt病。研究中的患者接受了Nanoscope多特征视蛋白（MCO）基因治疗的单次玻璃体内注射，并随访了52周。所有患者的视力和功能均有改善，无严重不良事件。

Nanoscope的光遗传学疗法将专有AAV2载体中的MCO基因导入视网膜细胞，使环境光敏多色视蛋白表达，以在不同颜色环境中恢复视力。该疗法可在医疗机构实施，侧重于疾病表型，使视网膜疾病的治疗不受基因突变的影响。

Nanoscope研究人员还开发了一种低视力多参数测试（LVMPT），用于评估功能性视力的不同属性。

MCO-010基因治疗和LVMPT装置正在美国2b期试验中进行评估。MCO-010已获得FDA治疗RP和Stargardt病的孤儿药物资格认定。

原文标题：

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation of Positive Results from Optogenetic Gene Therapy for Retinal Degenerative Diseases at the EURETINA 2021 Virtual Conference

译：黄娟