Boehringer Ingelheim和Thoreis签署了一项合作和许可协议，旨在为尿素循环障碍（urea cycle disorders，UCD）患者研究一种新型创新疗法。UCD是一种罕见病，由遗传性肝功能障碍引起，导致血液中氨水平过高，迄今为止治疗不足。Thoreris开发了一种新方法，可改变这些疾病患者的治疗方式。Boehringer Ingelheim将贡献其在药物发现和开发方面的专业知识，推动该潜在药物进入临床。

“Thoreis开发的新UCD治疗方法可以通过促进消除体内多余氨水平的途径，来实现疾病症状的控制。我们非常高兴能与Boehringer Ingelheim的科学家合作，将我们的方法发展成为急性干预和慢性治疗的实用治疗方法。” Thoreis首席执行官Tamara Nicolson博士说。

“加强新兴医学，提供改变医疗现状和改善患者生活质量的新疗法，是Boehringer Ingelheim战略的一个关键要素，” Boehringer Ingelheim国际研究中心全球负责人Detlev Mennerich博士说，“我们非常期待与Thoreis合作，旨在为患有UCDs的患者提供一种新的治疗选择，独立于潜在的遗传突变。”

这一合作源自Boehringer Ingelheim的超越国界研究（RBB）小组的治疗承诺，该小组为Boehringer Ingelheim研发探索未知科学领域提供了“创新雷达”。RBB与领先的学术和生物技术合作伙伴合作，发现新的疾病生物学，将Boehringer Ingelheim在药物发现、开发和生产方面的卓越经验加入其中，以便将这些开创性的发现转化为具有突破性潜力的创新疗法，从而改变医疗现状。

在患有UCD的人群中，参与氨降解的几种蛋白质之一有缺失或缺陷。这会导致高氨血症，即体内氨的毒性浓度的累积，与急性病理效应（如脑水肿、嗜睡、神经功能障碍和潜在死亡）相关。长期来看，UCDs的患者面临发育迟缓、认知障碍和癫痫发作。由于治疗方案不足，慢性UCD与反复出现的氨水平失控的危机有关，使病情恶化。迄今为止唯一可用的治疗选择是肝移植。

原文标题：

Boehringer Ingelheim Partners with Thoeris to Investigate a Novel Approach to Treat Urea Cycle Disorders

译：黄娟

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