Protalix BioTherapeutics是一家专注于其专有的ProCellEx®植物细胞蛋白表达系统生产的重组治疗蛋白的开发、生产和商业化的生物制药公司，它和Chiesi全球罕见病公司前不久宣布治疗法布雷病（Fabry disease）的pegunigalsidase alfa（PRX–102）III期BALANCE临床试验完成最后一名患者给药。该头对头BALANCE研究旨在评估PRX–102与agalsidase beta (Fabrazyme®)相比对既往使用agalsidase beta治疗的有进展性肾病的法布雷病患者肾功能的安全性和有效性。

在参与BALANCE研究的78名患者中，72名已经完成了试验的两年治疗期。其中2名因不良事件提前退出，4人因个人原因退出。目前，完成试验的67名患者选择在一项长期开放标签扩展研究中每隔一周继续使用PRX–102 1 mg/kg进行治疗，另外两名患者正在入组过程中。

BALANCE研究是一项为期24个月的随机、双盲、主动对照研究，研究对象为肾功能受损的法布雷患者。该公司已完成78名患者的研究入组，该研究旨在评估PRX–102与agalsidase beta（Fabrazyme®）相比，对患有进展性肾病的法布雷患者的肾功能的安全性和有效性，这些患者既往每两周注射一次agalsidase beta。对先前接受过约一年agalsidase beta治疗且稳定剂量治疗至少六个月的患者进行筛选，然后以2:1的比例随机分配至1 mg/kg的PRX-102或1 mg/kg agalsidase beta。随机分配是根据尿蛋白与肌酐比值（UPCR）<或≥ 1 g/g的点尿样进行的。这项研究要求参加研究的患者中女性不超过50%。大约40%的入组患者为女性。除其他疾病参数外，正在对参与研究的患者进行评估，以确定他们在接受eGFR斜率测量的agalsidase beta治疗时，肾功能是否继续以相同的速率恶化。心脏评估、Lyso-Gb3、疼痛、生活质量、免疫原性、临床事件和药代动力学等参数也在评估中。

| 关于法布雷病

法布雷病是一种X连锁遗传性疾病，由溶酶体α-半乳糖苷酶活性不足导致一种称为酰基鞘氨醇三己糖苷(Gb3)的脂肪物质在全身血管壁中异常沉积积累而引起。每40000到60000人中就有一人患有法布雷病。法布雷病患者遗传了α-半乳糖苷酶-A酶的缺陷，该酶通常负责分解Gb3。随着时间的推移，Gb3的异常存储量增加，且主要积累在血液和血管壁中。Gb3沉积的最终后果从疼痛和外周感觉受损到最后的器官衰竭，尤其是肾脏，还有心脏和脑血管系统。

原文标题：

Protalix Biotherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Final Dosing of Last Patient in Phase III BALANCE Clinical Trial PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease

译：黄娟

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