Emalex Biosciences是一家由Paragon Biosciences成立的生物制药公司，旨在开发中枢神经系统运动障碍和流利性障碍的治疗方法，该公司前不久宣布其评估ecopipam（EBS-101）疗效和安全性的2b期临床研究（D1AMOND研究）的积极结果，ecopipam是一种研究性创新多巴胺-1（D1）受体拮抗剂，用于治疗抽动秽语综合征（Tourette Syndrome）患儿。

首席医疗官兼药物开发高级副总裁Atul R.Mahableshwarkar说：“我们ecopipam研究的积极结果非常令人鼓舞，给了我们继续为抽动秽语综合征患儿提供安全有效治疗的重要动力。数据背后是一支由科学家、临床医生、神经学家、精神病医生和行业专家组成的强大团队，他们决心为患有该疾病的患者和家庭开发出新的治疗方案。”

D1AMOND研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，在美国、加拿大和欧洲的63个站点对153名儿童和青少年（6岁至18岁）进行了ecopipam疗效和安全性评估。患者随机接受2 mg/kg/天剂量的ecopipam片剂或安慰剂片剂。研究药物在四周内服用至目标剂量，然后维持八周治疗期。主要疗效终点是耶鲁全球抽动严重程度评分-总抽动评分（YGTSS-TTS）从基线检查到第12周的变化。从第4周到第12周，在所有时间点，主要终点均获得了具有统计学意义和临床意义的结果。关键的次要终点，即抽动秽语综合征严重程度的临床总体印象（CGI-TS-S），在第6周到第12周的所有时间点上也具有统计学意义。

最常见的不良事件(≥ 5%头痛，高于安慰剂）是疲劳、嗜睡和烦躁不安。不太常见的不良事件，与安慰剂相比，ecopipam治疗的患者出现抑郁的比例略高，几名ecopipam治疗的患者出现焦虑。在实验室、生命体征、心电图以及评估自杀意念和行为的常用量表中，未发现ecopipam和安慰剂之间存在临床显著差异。

Emalex正准备在未来几个月与美国食品和药物管理局以及其他全球监管机构会面，讨论药品审批流程的下一步。

| 关于Ecopipam

Ecopipam是一种研究性创新药物，用于治疗小儿抽动秽语综合征（TS）和成人儿童期出现的流利性障碍（口吃）。Ecopipam选择性阻断D1受体的神经递质多巴胺的作用。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质，其受体根据其遗传结构分为两个“家族”：D1（包括D1和D5亚型）和D2（包括D2、D3和D4亚型）。D1受体超敏感性可能是TS相关的重复性和强迫性行为的机制之一。

迄今为止进行的临床试验表明，Ecopipam具有良好的耐受性，并已获得美国食品和药物管理局的孤儿药和快速通道资格认定，用于治疗TS。临床研究中最常见的不良事件主要是影响中枢神经系统（如镇静、失眠、精神变化）和胃肠系统（如恶心和呕吐）。

原文标题：

Paragon’s Portfolio Company Emalex Biosciences Announces Positive Topline Results from Phase 2b Clinical Study Evaluating Ecopipam for Pediatric Tourette Syndrome

译：黄娟

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