RIBOMIC是一家专门从事适体疗法的临床阶段制药公司，该公司前不久宣布了其RBM-007治疗软骨发育不全（Achondroplasia）1期健康志愿者临床研究的结果，该研究已于今年5月完成。这项1期研究评估了24名健康志愿者皮下注射RBM-007的安全性、耐受性和药代动力学。该研究采用开放标签、剂量分级、序贯队列设计，在日本进行。每名受试者接受一次或两次剂量的RBM-007（0.1,0.3,0.6 mg/kg）。

总的来说，皮下注射0.1-0.6 mg/kg的RBM-007，最多两次，间隔一周或两周，耐受性良好，无安全隐患。

一名服用最高剂量1.0 mg/kg的受试者发生一次过敏反应SAE。受试者接受了药物治疗，事件在发生的同一天得到解决。由于该事件，最大剂量降至0.6 mg/kg，研究继续进行。

研究中测得的RBM-007血药浓度为2期试验提供了必要的基本药代动力学数据，该公司目前正在与药品和医疗器械管理局（PMDA）讨论该试验数据。

| 关于RBM-007

RBM-007是一种新型的基于寡核苷酸的适体，具有强大的抗FGF2（成纤维细胞生长因子2）活性。RBM-007已被证明在限制FGF2和FGF受体3激活变体之间过度相互作用方面具有强大的作用，已知FGF受体3激活变体可导致软骨发育不全。

| 关于软骨发育不全

软骨发育不全是一种罕见疾病，表现为身材矮小（男性成人身高约130厘米，女性约125厘米），四肢较短。软骨发育不全目前尚无治愈方法，日本卫生、劳动和福利部将其列为一种难治性疾病。这种疾病主要由FGFR3（成纤维细胞生长因子3型受体）的基因变异引起。这种基因变化导致受体对FGF2等生长因子过度活跃，导致软骨细胞生长减少，从而导致身材矮小。软骨发育不全发生率约为1/25000，估计全球约有250000人受到影响。

RBM-007通过抑制FGF2与FGFR3的结合，在软骨发育不全动物模型和患者来源的iPS（诱导多能干细胞）研究中证明了其治疗效果。

原文标题：

RIBOMIC Announces RBM-007 Phase 1 Clinical Trial Results for Achondroplasia

译：黄娟