全球生物制药公司UCB前不久宣布了3期MycarinG研究的积极结果，该研究评估了rozanolixizumab（一种皮下注射的针对新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体）与安慰剂对成人全身性重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）的疗效。

该试验达到了其主要终点，证明在第43天重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）总分与基线相比发生了具有统计学意义和临床意义的变化。所有次要终点也达到统计学意义。

总体而言，rozanolixizumab耐受性良好，未发现新的安全信号。

rozanolixizumab的安全性和有效性尚未确定，全球任何监管机构均未批准其用于任何适应症。

根据这些结果，UCB预计从2022年第3季度开始，向美国、欧盟和日本提交监管文件。

“MycarinG研究令人鼓舞的发现显示出rozanolixizumab在治疗重症肌无力上的潜力，并进一步强化抑制FcRn是治疗该疾病的一种有希望的方法，” MycarinG研究首席研究员、多伦多大学医学(神经病学)教授、多伦多大学神经内科和加拿大多伦多大学神经肌肉科主任Vera Bril教授解释说。

除了rozanolixizumab外，UCB还正在研究其开发药物zilucoplan（补体成分5的肽抑制剂，C5抑制剂），是否能为gMG患者提供益处。该公司RAISE研究的初步结果预计将在未来几周内公布。zilucoplan的安全性和有效性尚未确定，世界各地的监管机构也未批准其用于任何适应症。

UCB的两种药物组合方法具有不同但可能互补的作用机制，为患者和医疗专业人员提供可选的、灵活的和有效的，为他们提供最适合其个人需求的选择。

UCB执行副总裁兼首席医疗官Iris Loew Friedrich说：“我们对这些积极且具有临床意义的结果感到高兴，这标志着rozanolixizumab迈出了关键的一步，UCB致力于为患有罕见疾病（如重症肌无力）的患者提供差异化解决方案。根据我们提供一系列治疗方案，可以改善和简化患者和医生的治疗体验，我们致力于为有需要的人带来变革性方案。”

| 关于全身性重症肌无力（gMG）

gMG是一种罕见、慢性和不可预测的自身免疫疾病，其中致病性自身抗体可通过靶向突触后膜上的特定蛋白质来抑制神经肌肉连接处的突触传递。这扰乱了神经与肌肉的沟通方式。gMG可以发生于任何年龄和种族，尽管之前的研究表明女性比男性更容易患病。

重症肌无力是一种罕见的疾病，在美国、欧盟和日本影响了近200000名患者。患有gMG的人可能会出现各种症状，包括眼睑下垂、双眼失明、吞咽困难、咀嚼困难和说话困难，以及严重的肌肉无力，可导致危及生命的呼吸肌无力。

原文链接：

https://www.ucb.com/stories-media/Press-Releases/article/UCB-announces-positive-Phase-3-results-for-rozanolixizumab-in-generalized-myasthenia-gravis

翻译：黄娟