Imago BioSciences是一家发现了治疗骨髓增生性肿瘤（MPN）的新药的临床阶段生物制药公司，该公司前不久公布了其正在进行的全球2期临床研究的积极数据，该研究评估了bomedemstat对原发性血小板增多症（essential thrombocythemia ，ET）患者的疗效。

更新亮点（截至2021年11月1日）：

• 使用bomedemstat治疗超过6周的29名患者中：

• 100%（29/29）的患者血小板计数降至正常范围（150–400 x 109/L）。

• 90%（26/29）的患者血小板计数低于400 x 109/L，无血栓栓塞事件，这是本研究的主要复合终点。

• 在24周时的17名可评估患者中：

• 71%（12/17）患者的总症状评分（TSS）下降。

• 53%（9/17）的患者显示TSS下降≥50%。

• 研究中确定的所有基因型（CALR、JAK2V617F、三重阴性）患者均对bomedemstat有反应。

“截至2期试验的最新数据，bomedemstat作为二线ET人群的单一疗法，在维持正常血红蛋白水平的同时，显示出显著和持久的血液学控制和症状改善。我对我们在这项研究中取得的进展感到高兴，并希望借此机会感谢所有参与的研究人员和患者，”Imago BioSciences首席执行官Hugh Young Rienhoff博士说，“虽然我们计划招募60名患者，但只有36名患者，但我们也已开始计划ET的注册临床试验。我们预计在2022年下半年结束2期会议并讨论3期方案。”

安全性和耐受性

• Bomedemstat总体上耐受性良好。

• 最常见的不良事件（>20%）是味觉障碍、便秘、关节痛和疲劳。

• 4名患者因不良事件而停药。

Imago BioSciences CMO Wan Jen Hong博士说：“我们对Bomedemstat在患者群体中的安全性和耐受性感到满意，大多数患者对羟基脲不耐受或耐药。此外，提供的数据证明了反应的持久性。”

| 关于原发性血小板增多症2期

原发性血小板增多症（ET）是一种罕见血癌，由血小板的过度产生引起，增加了血栓和出血的风险。它是骨髓增生性肿瘤（MPN）家族中罕见的骨髓疾病之一，影响美国约80000–100000名患者。Imago BioSciences正在开发bomedemstat（IMG-7289），一种口服LSD1抑制剂，作为ET患者的潜在疗法。

本2b期多中心开放标签研究旨在评估bomedemstat的安全性、有效性和药效学，bomedemstat是一种表观遗传酶赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）的口服抑制剂。年龄在18岁或以上ET患者，至少有过一次标准治疗失败，需要治疗以降低血小板计数的患者将被考虑参与本研究。探索性评估包括突变等位基因频率的系列测序和血浆细胞因子谱的变化。该试验正在美国、英国、欧洲、新西兰和澳大利亚进行。Imago BioSciences于2020年10月1日宣布首位患者用药。截至2021年11月1日，该试验已招募了多达36名参与者。

原文标题：

Imago BioSciences Presents Positive Data from Ongoing Phase 2 Study of Bomedemstat in Essential Thrombocythemia at ASH 2021

译：黄娟