Dystrogen Therapeutics是一家开发嵌合细胞疗法以改变罕见病病程的临床阶段公司，该公司前不久宣布在其DT-DEC01（表达抗肌萎缩蛋白的嵌合细胞，或DEC）治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的1期人体试点临床研究中，完成首位患者给药。

1期人体试点试验研究是一项非随机试验，招收5至18岁的男孩。本试验调查DT-DEC01的安全性、耐受性和有效性。这项试点试验将在3个递增剂量上共招募10名DMD患者。该研究还将评估北极星移动评价量表（NSAA）、活动范围（ROM）、上肢功能（PUL）、6MWD、通过肌力测量和5级Lovett量表评分进行的肌力，以及通过ECHO进行的心肌评估。

首位患者， 6岁的男孩，外显子3-12缺失，在2021年11月26日接受DT-DEC01输注。患者对治疗过程耐受良好，出院回家。在第7天、第28天和第6周的随访中，患者未表现出治疗的副作用。与预处理基线相比，包括ECHO在内的功能结果显示无临床意义的改善。在治疗6周时，父母对治疗后日常活动水平的主观评估显示，与治疗前基线相比，有显著改善。主观性治疗师报告，在功能评估期间对治疗后运动质量和患者表现的评估显示，与治疗前基线相比，在6周时有显著改善。6周时，实验室数据显示没有炎症、感染、抗体形成或对终末器官的其他不良全身影响的迹象。

在接下来的12个月里，欧盟预计将继续对患者进行筛查和登记，一旦患者接受了一整年的治疗后评估，预计将获得本试验的数据。

“我们很高兴在我们的试点研究中开始患者给药。这是我们第一次在杜氏肌营养不良症患者中评估嵌合细胞治疗，这不仅将为我们提供安全数据，还可以让我们及早了解这种治疗在阻止疾病进展、甚至部分恢复肌营养不良症男孩的功能丧失方面的潜在疗效。”Dystrogen Therapeutics的创始人兼首席执行官Kris Siemionow说。

| 关于DT-DEC01

DT-DEC01是一种嵌合细胞疗法。先进的治疗药物产品（ATMP）是利用Dystrogen的专有细胞工程技术制造的，该技术可以产生DEC细胞。临床上，DEC细胞表达CD56的水平明显高于杜氏肌营养不良症患者的成肌细胞。DEC细胞表达良好的HLA特征，具有多种优势。在临床前研究中，与对照组相比，DEC细胞也表现出具有临床意义的抗肌萎缩蛋白水平。在临床前试验中，DEC细胞治疗在心脏、膈肌和其他骨骼肌强度及相关功能方面表现出显著的功能改善。由于DEC疗法旨在防止触发免疫系统反应，因此DEC疗法的一个主要优点是不需要免疫抑制。该疗法与任何基因操作无关，因此不存在脱靶突变风险，不使用病毒载体，其使用不依赖于DMD患者的基因突变，因此DEC是所有DMD患者的通用疗法。

原文标题：

Dystrogen Therapeutics Announces First in Man Dosing of Novel Chimeric Cell Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy and Reports 6-week Clinical Outcomes

译：黄娟