Recursion公司是一家利用解码生物学技术实现临床试验药品商业化的生物技术公司，近日，该公司宣布其开发的一种全新治疗脑海绵状血管畸形cerebral cavernous malformation，CCM）的口服吸收的小分子药物（REC-994）的2 期 临床试验SYCAMORE成功招募刀首位患者。

“对于 Recursion公司和我们希望服务的患者来说，这是重要的一天。因为这是公司历史上的第一个人体试验的第一位患者的成功招募，”Recursion公司联合创始人兼首席执行官 Chris Gibson 博士说. “CCM这种疾病的治疗需求巨大且尚未满足，影响着全世界成千上万的人们，有时甚至是同一家庭家族中数代人。我为我们团队的工作感到自豪，并感谢我们的患者群体的朋友和同事为实现这一重要里程碑所做出的贡献。

血管瘤联盟总裁兼首席执行官Connie Lee说：“我们联盟的患者家庭长期以来一直在等待机会参与这项首次由企业发起的CCM药物临床试验。SYCAMORE 研究是迈向新时代的一步；一个我们所爱的人可能面临更少的脑部手术和残疾的时代。我们感谢 Recursion公司对我们患者的坚定承诺。” 

“过去，CCM主要通过临床观察和手术切除，偶尔使用放疗。然而，由于无药可用等多种原因，许多CCM患者不得不忍受各种神经系统症状，”美国弗吉尼亚大学研究员 Ryan Kellogg 说， “这些患者长期以来一直需要一种新的治疗方式，而 SYCAMORE 试验的开展是该领域首个由企业发起的研究，是朝着减少或消除这种神经系统疾病负担的潜在疗法迈出的重要一步。”

二期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在研究 REC-994的安全性、有效性和药代动力学数据。该研究预计将招募约 60 名受试者。

| 关于REC-994

 REC-994 是一种治疗 CCM的口服吸收的小分子超氧化物清除剂。Recursion公司在健康受试者中进行的REC-994  1 期单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）试验中，证明了长期给药的耐受性和适应性。REC-994 已获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会的孤儿药资格认证，适应症为脑海绵状血管畸形(CCM)。

| 关于脑海绵状血管畸形

脑海绵状血管畸形是一种神经血管疾病，由与内皮功能相关的三个基因（CM1、CCM2 或 CCM3）中的任何一个发生遗传或体细胞突变引起。在美国和欧盟5国约有 360,000 名患者，其中约 20% 的患者是常染色体显性遗传模式的家族性 CCM，导致多代疾病，对家庭影响极大。此外，大约 25% 的确诊患者是儿童。CCM 表现为脊髓和大脑的血管畸形，患者通常面临癫痫发作、头痛、进行性神经功能缺损以及致残和可能的致命出血性中风等巨大风险。当前的非药物治疗包括显微手术切除和立体定向放射外科手术。由于再出血和其他副作用限制了这些干预措施的有效性。以上并非适用于所有患者和病变。目前尚无获批药物针对CCM 血管病变的发展速度、出血倾向或以其他方式诱发的症状。

原文标题：

Recursion Announces Enrollment of First Patient in Phase 2 Trial for the Treatment of Cerebral Cavernous Malformation

译：曹宇轩 Katherine