Calliditas Therapeutics 前不久宣布，在该公司对原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者进行的关键性2b/3期研究TRANSFORM中，完成首位患者的随机分组。

TRANSFORM试验是一项为期52周的随机、安慰剂对照、双盲、适应性2b/3期试验。该试验将首先研究setanaxib 1200 mg/天和1600 mg/天与安慰剂相比对PBC患者碱性磷酸酶（ALP）降低的影响，以及肝脏僵硬程度升高和对熊去氧胆酸（UDCA）反应不足或不耐受的患者。主要次要终点包括肝脏硬度的基线变化（通过瞬态弹性成像（FibroScan®）评估），以及疲劳的基线变化。

一旦第99名随机患者完成第24周就诊后，将进行中期分析，预计在2023年上半年完成就诊。中期分析结果将决定选择两种剂量中的哪一种用于3期试验。

首席执行官Renée Aguiar Lucander表示：“继NefIgArd试验最近取得成功后，我们非常高兴能够在罕见病适应症方面启动下一个关键试验。我们致力于提供创新解决方案，以解决罕见疾病患者未满足的医疗需求。”

这项全球研究将在多达150个研究中心对总共约318名患者进行随机分组，预计将在2024年下半年/2025年上半年给出最重要的数据。正如先前在2021年8月报道的，Calliditas获得FDA授予的setanaxib治疗PBC的快速通道资格认定。

| 关于Setanaxib

Setanaxib（GKT831）是一种NOX1和NOX4抑制剂，在原发性胆汁性胆管炎（PBC，一种罕见肝病）的II期临床试验中显示出抗纤维化活性的证据。根据II期试验结果，Calliditas正在PBC中进行Setanaxib的2/3期试验。此外，计划在2022年第一季度开始一项头颈癌概念验证研究。Setanaxib也正在两项由研究者主导的临床试验中进行评估，一项是1型糖尿病和肾病（DKD）的II期临床试验，另一项是特发性肺纤维化（IPF）的II期临床试验，IPF是一种导致肺纤维化的慢性肺疾病。

原文标题：

First patient randomized in pivotal TRANSFORM study with setanaxib

译：黄娟