Lysogene是一家针对中枢神经系统（CNS）疾病的三期基因治疗平台公司，该公司前不久公布了正在进行的研究性基因疗法LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）的2/3期临床试验的最新临床结果。

AAVance是一项开放标签单臂多中心试验，旨在评估一次性脑内递送携带N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）基因（LYS-SAF302，olenasufligene relduparvovec）的重组腺相关病毒载体rh.10治疗MPS IIIA儿童的有效性。MPS IIIA是由SGSH基因突变引起的，该基因产生一种参与硫酸乙酰肝素分解代谢的酶。LYS-SAF302旨在递送SGSH基因的功能副本，使大脑分泌缺失的酶。

该公司前不久公布的阳性生物标志物数据，证明LYS-SAF302的生物活性，与基线水平相比，从治疗后6个月起，贮存产物硫酸乙酰肝素和GM2&GM3神经节苷脂的脑脊液浓度降低，以及治疗后18个月起轴突损伤生物标志物神经丝光的血清浓度降低。

该研究主要队列的患者招募和治疗已于2020年第1季度完成，该公司预计在2022年第3季度报告主要队列的概括数据，以及视频访谈家长（也称为患者报告结局视频研究），对接受LYS-SAF302治疗的儿童进行的观察性研究的结果。

就安全性而言，在AAVance中治疗的患者注射部位附近观察到白质异常。根据MRI结论，从治疗后12个月开始，所有患者的异常都已稳定或缩小，根据公司评估，未观察到可直接归因于白质异常的临床显著症状。

考虑到这些令人鼓舞的结果，和即将进行的项目数据解读，公司将在2022年第4季度，根据全部证据和LYS-SAF302的整体效益风险状况，与监管机构讨论未来的道路。

Lysogene创始人兼首席执行官Karen Aiach说：“阳性生物标记物数据证明药物生物活性，我们期待即将进行的对该研究主要队列患者全部数据的分析。我为我们Lysogene团队迄今为止取得的进展感到非常自豪。在2022年第二季度，我们将开展一项重要而深入的工作，对过去三年收集的全套数据进行汇编和分析，包括认知发展、患者行为、技能获得和生活质量。我们期待即将公布的数据，与监管机构讨论未来的道路。”

原文标题：

Lysogene Provides Update on Efficacy, Safety and Timelines of the AAVance phase 2/3 clinical trial with gene therapy LYS-SAF302 for the treatment of MPSIIIA

译：黄娟