近日，SOBI和赛诺菲公布了其XTEND-1 三期关键性研究的阳性概括结果。该研究评估了efanesoctocog alfa(BIVV001)在接受过治疗的严重血友病A（haemophilia A）患者（≥12岁）中的安全性、疗效和药代动力学情况。

本研究达到主要终点，表明严重血友病A患者在52周内每周接受efanesoctocog alfa可预防具有临床意义的出血。年化出血率(ABR)中位数为0，平均ABR为0.71。也达到关键的次要终点，证明每周一次使用efanesoctocog alfa优于先前的预防性VIII因子替代治疗。患者内比较研究显示ABR有统计学意义的降低。此外，研究还显示Efanesoctocog alfa耐受性良好，未检测到凝血因子VIII抑制因子的生成。治疗引发的不良事件(˃5%总体受试者)最常见的是头痛、关节痛、跌倒和背痛。

Sobi研究总监兼首席医疗官Anders Ullman博士表示:“我们认为，每周一次efanesoctocog alfa可代表一类新的凝血因子VIII疗法，能一周的大部分时间内提供接近正常的高持续性VIII因子活性水平。我们期待在今后的专业医学会议上分享此次研究中有关身体健康、疼痛和关节健康方面等数据。”

血友病A是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏凝血因子VIII，患者的凝血能力受损。血友病A每年约5000例出生的男性婴儿就有一例，女性中则更为罕见。血友病患者可能会出现因出血而引发的疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的大出血等情况。

赛诺菲全球研发总监Dietmar Berger表示：“虽然血友病在治疗方面取得了进展，但医疗需求仍未得到满足。这些阳性结果显示了该药极低的年化出血率，增强了治疗血友病A的可能性。我们相信，一周给药一次，可在更长的时间内给患者提供更好的保护，同时减轻治疗负担，我们期待与监管机构合作，尽快将这种疗法用于患者。”

从今年开始，这些数据将成为提交给全球各监管机构的依据。正在进行的XTEND-Kids儿科研究预计将于2023年完成，所获得的数据将会提交给欧盟。美国食品和药品管理局 (FDA)和欧盟委员会分别于2017年8月和2019年6月授予efanesoctocog alfa孤儿药资格认定。FDA于2021年2月授予其快速通道资格认定。目前，efanesoctocog alfa正在进行临床研究，其安全性和疗效尚未经过任何监管机构的评估。

| 关于3期临床试验XTEND-1

3期临床试验XTEND-1是一项开放标签、非随机的干预性研究，旨在评估efanesoctocog alfa在12岁及以上严重血友病A患者(n=159)中的安全性、疗效和药代动力学，这些患者之前接受过凝血因子VIII的替代治疗。本研究包括两个平行双臂试验，即将受试者分为俩组。预防组，其受试者每周接受50 IU/kg剂量的efanesoctocog alfa，进行52周的预防性治疗(组A)，其中一些受试者是在使用目前上市的凝血因子VIII预防性替代疗法观察期结束后入组；另一组是按需治疗组即受试者按需接受50 IU/kg进行26周的治疗，随后再每周接受预防性治疗26周(组B)。

主要疗效终点是A组中的年化出血率(ABR)，关键次要终点是对参与研究242HA201/OBS16221(一项观察性研究)的A组受试者每周efanesoctocog alfa预防治疗期间的ABR与既往预防治疗的ABR进行患者内比较。

| 关于efanesoctocog alfa (BIVV001)

efanesoctocog alfa是一种新型研究性重组凝血因子VIII疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长对血友病A患者的保护。该疗法基于创新的Fc融合技术，通过添加von Willebrand因子和XTEN®多肽（Amunix 公司多肽的注册商标）组成的区域延长其在血液循环中的时间。这是首个已证实突破von Willebrand因子上限的研究性凝血因子VIII的疗法，限定了当前凝血因子VIII疗法的半衰期。目前，efanesoctocog alfa正在临床研究中，其安全性和疗效尚未经过任何监管机构的评估。

原文标题：

Efanesoctocog alfa met primary and key secondary endpoints in pivotal study in haemophilia A, demonstrating superiority to prior factor prophylaxis treatment

译：王宏杨