Arrowhead Pharmaceuticals前不久宣布，该公司ARO-ANG3的2期GATEWAY临床研究中已完成首批患者给药，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH）患者。ARO-ANG3是该公司的研究性RNA干扰（RNAi）疗法，旨在抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的肝脏表达，血管生成素样蛋白3是一种肝合成的脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂，正在开发用于治疗混合性血脂异常患者。

Arrowhead首席医疗官Javier San Martin博士说：“HoFH是最严重和罕见的家族性高胆固醇血症。如果不治疗，HoFH可从青少年早期开始引发心脏病。2期GATEWAY临床研究将在HoFH患者中评估疗效和安全性，因此我们可以评估ARO-ANG3作为新的治疗选择的潜力，以满足仍有重大医疗需求的患者。”

GATEWAY，也称为AROANG3-2003，是一项开放标签的2期临床研究，旨在评估ARO-ANG3在多达16名HoFH受试者中的疗效和安全性。将对基因型或临床标准记录，并且在筛查时空腹LDL-C大于100 mg/dL（2.59 mmol/L），空腹甘油三酯小于300 mg/dL（3.39 mmol/L）的HoFH受试者评估两种剂量水平的ARO-ANG3（200 mg和300 mg）。受试者将在第1天和第84天接受ARO-ANG3皮下注射，并可能有资格参加可选的开放标签扩展研究。GATEWAY研究的主要目的是评估ARO-ANG3对HOPH患者的疗效和安全性，主要终点是从基线检查到第24周空腹计算LDL-C的百分比变化。

Arrowhead最近完成了正在进行的2b期ARCHS-2临床研究的招募，该研究在180多名低密度脂蛋白LDL-C和甘油三酯升高患者中评估ARO-ANG3的疗效。这项研究预计在今年年底左右完成，该公司计划在2023年上半年发布概括数据。

原文标题：

Arrowhead Pharmaceuticals Initiates Phase 2 GATEWAY Study of Investigational ARO-ANG3 for Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia

译：黄娟