Atamyo Therapeutics是一家专注于开发针对神经肌肉疾病的新一代基因疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布了ATA-100和ATA-200的多个重大里程碑，ATA-100和ATA-200是其用于治疗肢带型肌营养不良2I/R9型和2C/R5型（limb-girdle muscular dystrophy types 2I/R9 和 2C/R5，LGMD2I/R9和LGMD2C/R5）的一次性基因替代疗法。
ATA-100在法国的临床试验申请获批
法国国家医药卫生局（ANSM）批准ATA-100临床试验申请（CTA），这是在欧洲获批的第三个临床试验申请。此前，英国药品和保健品管理局（MHRA）和丹麦丹麦药品管理局（DKMA）分别批准两项CTA。ATA-100是LGMD2I/R9的单次给药基因治疗候选药物，可提供正常基因拷贝来产生FKRP蛋白。LGMD2I/R9是一种罕见遗传病，由产生fukutin相关蛋白（FKRP）的基因突变引起，在美国和欧洲约有5000人受到影响。
欧洲EMA授予ATA-200孤儿药资格认定
ATA-200是Atamyo治疗LGMD 2C/R5的一次性基因替代疗法，已被欧洲药物管理局（EMA）授予用于治疗LGMD的孤儿药资格认定。EMA的孤儿药资格认定在欧洲拥有十年的市场独占期，并提供其他优惠，如税收抵免、协议援助和研究资助。
这种疗法基于Atamyo首席科学官Isabelle Richard博士的研究，Isabelle Richard博士是CNRS的研究总监，她是Genethon进行性肌营养不良实验室的负责人。
Atamyo Therapeutics首席执行官Stéphane Degove表示：“我们对ATA-100首次人体试验的进一步批准以及ATA-200在欧洲获得孤儿药资格认定感到高兴。这些单次给药治疗为LGMD2I/R9和LGMD2C/R5患者带来了希望。”
LGMD 2C/R5在美国和欧洲估计影响2000人。症状通常出现在儿童早期。患者会出现进行性肌无力，成年前即丧失行走能力。也容易出现呼吸障碍和心肌功能障碍。目前没有治疗LGMD2C/R5的治疗方法。
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