Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久公布了最新数据，表明其专有的Centyrin-siRNA偶联物疗法在治疗庞贝病方面的治疗潜力。
庞贝病是一种罕见遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力，由负责肌肉中糖原分解的酶，酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）突变引起。由于这种突变，庞贝病患者的糖原水平升高，从而导致疾病进展。患者目前可接受酶替代疗法（ERT），静脉注射重组GAA。然而，无法将ERT靶向并有效地递送到骨骼肌，限制了这些疗法的疗效和安全性，需要具有新机制的新药来进一步改善患者的预后。
Aro Biotherapeutics首席医疗官Mittie Doyle指出：“Aro关于ABX1100的临床前数据非常令人鼓舞，我们很高兴能在明年将这一新作用机制的创新治疗方法推向临床试验。虽然庞贝病已有治疗方法，但这些治疗方法效果有限，因此对于患者而言，仍存在很大的未满足需求。”
糖原合成酶1（GYS1）是一种负责糖原合成的酶，抑制GYS1可以降低糖原水平。Aro Biotherapeutics利用其Centyrin平台，将靶向GYS1的siRNA高效和选择性地递送到疾病的主要部位骨骼肌，解决了与肌肉特异性相关递送疗法的挑战。在评估Aro的Centyrin-GYS1 siRNA偶联物的多项体内研究中，在庞贝小鼠模型中观察到GYS1 mRNA和蛋白质中有效肌肉特异性减少。此外，使用Aro的Centyrin-GYS1 siRNA偶联物治疗的庞贝病小鼠的骨骼肌糖原水平降低至年龄匹配的正常小鼠的水平。
Aro Biotherapeutics联合创始人兼首席执行官Susan Dillon博士说：“这些数据是Aro的一个重要里程碑。我们在推进Centyrin寡核苷酸平台和构建新疗法管线方面取得了相当大的进展。庞贝病的这些可靠数据让我们更加相信，我们的平台能够实现寡核苷酸和其他基因药物的组织特异性递送，有潜力解决广泛的疾病。”
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