Ionis Pharmaceuticals前不久宣布，其长期合作伙伴罗氏公司将推动研究性反义药物IONIS-FB-LRx进入免疫球蛋白A肾病（immunoglobulin A nephropathy，IgAN）患者的3期临床研究。IgAN是一种罕见而严重的疾病，常导致慢性肾病和肾功能衰竭。罗氏决定推进该项目是根据2期临床研究的积极数据之后作出的。在该临床研究中，与基线检查相比，IONIS-FB-LRx在29周时达到了其24小时尿蛋白变化的主要终点。
在2期研究中，IONIS-FB-LRx表现出良好的安全性和耐受性。研究数据与Ionis其他LICA项目的临床概况一致，进一步验证了该公司配体结合反义技术平台的优势，为一系列未满足医疗需求疾病提供潜在的变革性治疗。
当过多的IgA蛋白积聚在肾脏中时，就会发生IgAN，导致炎症和组织损伤，这是疾病的根本原因。IONIS-FB-LRx是由IONIS设计，用于减少补体因子B（FB）的产生，该因子与几种补体介导的疾病进展有关，包括IgAN。
“罗氏决定推进该项目再次证实了对Ionis反义药物能够有效针对难以治疗疾病（如免疫球蛋白A肾病）根本原因的共同信心，”Ionis临床开发副总裁Michael McCaleb博士说，“2期研究的结果提供了初步临床证据，表明IONIS-FB-LRx可降低IgAN患者尿液中的补体和蛋白质水平。”
罗氏将领导并负责IgAN患者IONIS-FB-LRx的3期研究，以及未来的全球开发、监管和商业化活动。
IONIS-FB-LRx也正在GOLDEN中进行评估，这是一项2期临床研究，旨在确定该药物是否可以减缓或阻止年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地理萎缩的进展。
| 关于IgA肾病（IgAN）
免疫球蛋白A肾病（IgAN）是慢性肾病和肾功能衰竭的重要原因。IgAN也称为Berger病，其特征是IgA和补体3（C3）激活产物沉积在肾脏的肾小球系膜中，导致炎症和组织损伤。虽然IgAN可能发生在任何年龄，但通常出现在20-30岁。受影响个体的临床表现、疾病进展和组织学表现差异很大。目前的治疗旨在通过使用血管紧张素抑制剂和控制血压来降低尿液中的蛋白质水平。有时给予免疫抑制治疗；然而，这种做法并没有被普遍接受。
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译：黄娟
