近期加拿大Solve FSHD对外宣布提供100万美元资金支持n-Lorem致力于研究面肩肱型肌营养不良症2型 (FSHD2) 的复杂分子原因)。这项研究对于确定FSHD2患者的治疗策略至关重要。此外,这笔资金支持扩大n-Lorem的研究和发现工作,显著增强n-Lorem的研发能力。
Stanley T. Crooke医学博士,n-Lorem基金会创始人、首席执行官兼董事会主席
n-Lorem基金会创始人、首席执行官兼主席Stanley T. Crooke医学博士表示:“我们感谢 Solve FSHD 的慷慨支持。我们不仅希望更好地了解FSHD2,而且希望为这些患者确定治疗策略的前进道路. 此外,随着我们投资扩大我们的研究能力,我们提高了药物发现和开发计划的效率和能力,这将使我们今天和未来的所有患者受益”。
SMCHD1{来源:维基百科}
FSHD2是一种肌肉萎缩症,影响大约5%的FSHD患者。研究人员认为FSHD2与SMCHD1的基因突变有关,但更多与FSHD2相关基因仍需要确定,大约2%的FSHD有未知的遗传原因。FSHD2的分子复杂性使得开发一种有效的治疗方法极具挑战性。
Eva Chin博士,Solve FSHD执行董事
Solve FSHD执行董事Eva Chin博士表示:“我们很高兴与n-Lorem基金会合作,以进一步了解导致FSHD2的分子机制。在更好地了解FSHD2的分子原因之前,潜在治疗方法的进展非常不利。“n-Lorem是唯一一家在RNA靶向治疗领域拥有3年专业经验的非营利组织,并且拥有积极追求这种复杂疾病的科学团队。”
Chip Wilson, Solve FSHD创始人兼董事会主席
Solve FSHD创始人兼董事会主席Chip Wilson补充道:“我们希望这笔资金将进一步加深我们对FSHD2以及其他项目、患者及其家人的了解。“我们非常感谢Crooke博士和他在基金会的才华横溢的科学家团队的开创性工作。”
关于Solve FSHD
截止2022年9月21日,Solve FSHD已资助FSHD医学研究资金
Solve FSHD是一家总部位于加拿大温哥华的风险慈善组织,旨在促进创新并加快关键研究,以寻找治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的方法。FSHD 是最普遍的肌营养不良症之一,该组织将作为催化剂加速FSHD2的药物开发和治疗,同时进一步使FSHD1 受益。由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立,Chip是服装公司lululemon sportsa公司的创始人。Chip已承诺向项目提供1亿美元的资金,以支持该组织的使命,即到 2027年找到治疗FSHD的方法。
Solve FSHD目前已与全世界10个FSHD机构建立合作并资助医学研究
Solve FSHD的目标是找到一种可以阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并提高 FSHD患者生活质量的解决方案。该组织将资助创新的生物技术和生物制药研发活动,以加速FSHD的新疗法研究。