aNeurotech Pharmaceuticals前不久宣布了两项重复性3期临床试验的积极结果，这两项试验均采用研究性封装细胞疗法（ECT），用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（Macular telangiectasia type 2，MacTel），这是一种导致中心视力逐渐恶化的罕见缓慢进行性黄斑变性疾病。多中心、随机、假对照研究旨在评估试验性NT-501植入物的安全性和有效性。研究表明，从基线到24个月，预指定的主要终点、椭球区（EZ）面积损失的变化率具有统计学意义。面积损失的变化率转化并显示出光感受器损失率的变化。

Neurotech首席执行官Richard Small表示：“我们非常高兴看到MacTel的这些积极数据，这种疾病迄今为止还没有治疗方法。这些发现是为那些目前患有持续性视力下降且目前无法阻止疾病进展的人带来希望的重要一步。我们期待着在整个审查过程中与FDA合作。”

“经过长时间的密集研究、开发和临床试验，我们对3期的结果感到非常满意，”Neurotech首席医学官Thomas Aaberg Jr.表示。“积极的研究结果增强了我们创新ECT平台技术的信心，它可以在更长的时间内提供新型生物制剂，以减缓视网膜疾病的进展。”

| 关于2型黄斑毛细血管扩张症

2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel），或2型特发性黄斑旁毛细血管扩张症，是一种罕见神经退行性疾病，具有视网膜血管系统的特征性改变和局部视网膜变性。MacTel的患病率范围为0.02%-0.06%，大多数患者在40多到50多岁时确诊。MacTel通常会影响双眼，并导致中心视力逐渐恶化。

| 关于NT-501植入物

研究性NT-501植入物旨在植入眼睛的玻璃体腔，是一种微小的中空圆柱形膜，包裹着经过基因工程改造的人类上皮细胞，可持续产生睫状神经营养因子(CNTF)，该疗法目前已在3期临床试验中得到临床验证，可减缓MacTel的进展。

| 关于封装细胞疗法

封装细胞治疗（ECT）是一种研究性创新平台技术，可促进眼睛持续产生治疗性蛋白质，有可能治疗多种眼部疾病。它利用了一种专有的、特性良好的视网膜色素上皮细胞系，该细胞系经过基因工程改造，可生产具有治疗活性的生物制剂。细胞被封装在半渗透膜中，该膜允许治疗蛋白的选择性通过。ECT平台在单个门诊手术过程中通过小巩膜切口插入，如果需要，也可以通过同一切口取出。ECT有可能解决目前眼内给药的局限性，通过允许并确保患者的依从性，并通过一个可至少给药2年的手术减轻治疗负担。

原文链接：

https://www.neurotechpharmaceuticals.com/

翻：黄娟