默沙东公司前不久公布了其关键性3期STELLAR试验的积极结果，该试验评估了Sotatercept的安全性和有效性，Sotatercept是一种研究性激活素受体IIA-Fc型（ActRIIA Fc）融合蛋白，已被证实可成为肺动脉高压（PAH）稳定背景治疗的附加药物。

该试验达到了其主要疗效结果指标，表明在24周时，患者6分钟步行距离（6MWD，测量患者在6分钟内可以走多远）与基线相比有统计学意义和临床意义的改善。九项次要疗效结果指标中有八项达到统计意义，包括参试者多组分改善比例的结果指标（定义为6MWD改善、N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）水平改善，以及世界卫生组织FC改善或世界卫生组织FC II维持），以及死亡时间或临床恶化事件（TTCW）的首次发生的结果指标。PAH-SYMPACT®的认知/情感影响领域得分（被评估为第九项也是最后一项次要结果指标）没有达到统计学意义。在STELLAR中Sotatercept的总体安全性与2期观察到的情况大体一致。

默沙东研究实验室总裁Dean Y.Li博士说：“3期STELLAR研究中，在目前批准的背景治疗中加入Sotatercept，对从基线到24周的6分钟步行距离改善的主要疗效结果指标产生了深远影响。次要疗效结果的结果尤其值得注意，包括患者对临床恶化事件的反应时间。我们认为，总体而言，STELLAR研究中观察到的结果表明，Sotatercept有可能改变PAH患者的治疗方式。我们正在紧急推进监管申请，将这种研究疗法应用于这些患者。”

| 关于STELLAR

STELLAR是一项关键性3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组研究，旨在评估Sotatercept与安慰剂相比的安全性和疗效，作为成人肺动脉高压背景治疗的附加药物（世界卫生组织第1组）。主要终点是运动能力，通过治疗开始后24周的6分钟步行距离（6MWD）测量。评估了9项次要结果指标：参与者实现多组分改善的比例（包括6MWD改善、N末端B型利钠肽原（NT-proBNP）水平改善、世界卫生组织FC改善或世界卫生组织FC II维持）；肺血管阻力（PVR）的基线变化；NT-proBNP水平与基线相比的变化；世界卫生组织FC改进的参与者比例；死亡时间或首次出现临床恶化事件（TTCW）；使用简化的法国风险分数计算器保持或获得低风险分数的参与者比例；PAH物理影响领域得分与基线的变化；PAH-SYMPACT®心肺症状域评分与基线相比的变化；以及PAH-SYMPACT®认知/情绪影响领域评分与基线相比的变化。

| 关于肺动脉高压（PAH）

肺动脉高压（PAH）是一种罕见进行性危及生命的血管疾病，其特征是肺小动脉收缩和肺循环中的血压升高。目前，估计美国有40000人和欧盟有30000人患有PAH，尽管目前有标准护理治疗，但许多患者的疾病仍进展迅速。PAH会对心脏造成严重的压力，导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH患者的5年死亡率约为43%。

| 关于Sotatercept

Sotatercept是一种研究中潜在创新激活素受体IIA-Fc型（ActRIIA Fc）融合蛋白，用于治疗成人肺动脉高压患者（世界卫生组织第1组）。Sotatercept旨在重新平衡与肺动脉壁和右心室重塑相关的促增殖（ActRIIA/Smad2/3介导）和抗增殖（BMPRII/Smad1/5/8介导）信号。

Sotatercept已被美国食品和药物管理局（FDA）授予突破性疗法资格认定，以及欧洲药物管理局授予的治疗PAH的优先药物资格认定。

原文链接：

Merck Announces Positive Top-line Results from Pivotal Phase 3 STELLAR Trial Evaluating Sotatercept for the Treatment of Adults with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)

译：黄娟