Jnana Therapeutics是一家利用其下一代化学蛋白质组学平台发现药物的生物技术公司。该公司前不久宣布，其研究新药（IND）申请已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于JNT-517治疗苯丙酮尿症（phenylketonuria ，PKU）的临床研究。

Jnana正在进行的JNT-517 1期已于2022年第四季度在澳大利亚启动，对象为健康志愿者（1a期子研究）。在1a期之后，该研究将扩展到美国的临床站点，1b期子研究将在PKU患者中评估JNT-517，可作为支持后续注册计划的临床证据。

| 关于苯丙酮尿症

苯丙酮尿症（PKU）是一种遗传性代谢疾病，由苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺乏引起。这种酶是苯丙氨酸（Phe）分解所必需的，苯丙氨酸是一种存在于所有含蛋白质食物中的氨基酸。当PAH缺乏或有缺陷时，Phe在血液中积累到异常高的水平。如果不加以治疗，血液中Phe的毒性水平会导致进行性和严重的神经损伤和神经心理并发症。SLC转运体SLC6A19负责Phe的肾脏重吸收回到血液中，SLC6A119的抑制为PKU的治疗提供了一种新的口服途径。

| 关于JNT-517

JNT-517是苯丙氨酸转运体SLC6A19的小分子抑制剂，有可能成为治疗PKU患者（任何年龄和基因类型）的创新口服疗法。JNT-517作用于一个全新隐蔽的变构位点，以阻断肾脏对Phe的再吸收，并提供了一种有希望降低血液Phe水平的新方法。FDA已授予JNT-517儿科罕见病资格认定。

原文标题：

Jnana Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for JNT-517 for the Treatment of Phenylketonuria

译：黄娟