Arthex Biotech是一家率先采用创新microRNA调节方法治疗高度未满足医疗需求疾病的临床前阶段生物技术公司。该公司前不久宣布，其开发治疗强直性肌营养不良1型（Myotonic dystrophy type 1，DM1）的ATX-01计划达成关键监管里程碑，为在美国提交研究新药（IND）申请和在欧洲提交临床试验申请（CTA）开辟出一条明确的道路。
2021年9月，在与美国食品和药物管理局（FDA）成功举行IND前会议后，Arthex向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份关于ATX-01在DM1中的总体研究计划和首个人类（FIH）1/2a期临床试验的科学咨询请求。EMA确认这些非临床和化学、制造和控制（CMC）数据要求符合申请CTA要求，并就临床试验设计以及总体开发计划提供了建议。重要的是，并没有对FIH研究的毒理学或基本原理提出警告或担忧。Arthex计划在2023年完成CTA提交。
在单独的申请中，Arthex获得了FDA和EMA授予ATX-01治疗DM1（一种罕见疾病）的孤儿药资格认定（ODD）。ODD为公司带来诸多利好，包括方案援助、费用减免，以及如果试验药物被批准用于指定适应症，则拥有一定时间的市场独占期。
ATX-01是一种研究药物化合物，旨在通过靶向参与疾病发病机制的microRNA来治疗强直性肌营养不良，这是一种罕见进行性肌肉萎缩症。
强直性肌营养不良1型（DM1）是一种高度致残性疾病，影响全球100多万人。这种疾病会影响肌肉和其他组织，导致呼吸系统问题、疲劳、睡眠过度、心脏异常、严重胃肠道并发症以及认知和行为障碍。最常见症状起始于成年期，但也有出生即发病的先天性DM1或儿童期起病的情况。尽管患者个体体征和症状有所不同，但遗憾的是，随着疾病的进展，DM1患者日常生活活动的能力会逐渐丧失。此外，患者的寿命明显缩短，没有经批准的治疗方法来减缓疾病的进展。
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