2023年3月27日，Ionis制药公司宣布，eplontersen在遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病(ATTRv-PN)患者中进行的为期66周3期NEURO-TTRansform研究分析中获得积极结果。

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在66周时，与外部安慰剂组相比，接受eplontersen治疗的患者在改良神经病变损害评分+7 (mNIS+7)、神经性疾病进展的测量和诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变(Norfolk QoL-DN)的共同主要终点上继续表现出统计学显著和有意义的变化。该研究还达到了其第三个共同主要终点，表明与外部安慰剂组相比，血清TTR浓度在统计学上显著降低。TTR的降低与第35周报告的一致。Eplontersen继续显示出与35周时观察到的安全性和耐受性。

宾夕法尼亚大学长老会医学中心(HUP/PPMC)神经内科主任、宾夕法尼亚大学医学院临床神经病学教授Sami Khella博士说道:“66周的3期NEURO-TTRansform试验的积极结果表明，eplontersen提供了一致且持续的转甲状腺素蛋白降低，大量患者的神经病变进展和生活质量指标均得到改善。该结果建立在35周的良好结果的基础上，首次证明了eplontersen有潜力显著改善这一服务不足人群的结果。”

“这些来自我们NEURO-TTRansform研究的最新结果代表了为患有这种衰弱和致命疾病的ATTRv-PN患者提供潜在新疗法的重要一步。我们被eplontersen证明的持续疗效，以及自我管理治疗对于受ATTRv-PN影响的患者和家庭的意义所鼓舞。”Ionis执行副总裁兼首席临床开发官Eugene Schneider博士说道。“我们与合作伙伴阿斯利康一道，期待在即将举行的美国神经病学学会年会上分享这项研究的详细结果。”

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阿斯利康生物制药研发执行副总裁Mene Pangalos道：“这些结果进一步强调了eplontersen在治疗各种形式的甲状腺素介导的淀粉样变性(包括可导致心力衰竭的多发性神经病和心肌病)方面的最佳潜力。由于目前可用的治疗方案有限，人们迫切需要新的治疗方法，并对这种不同类型的系统性、进行性和致命性疾病进行更早、更准确的诊断。”

35周和66周分析的数据将作为新兴科学报告在4月份的美国神经病学学会(AAN)年会上公布。

｜关于ATTRv-PN

ATTRv-PN是由周围神经中错误折叠的突变TTR蛋白积累引起。ATTRv-PN患者会经历全身神经持续衰弱损伤，导致运动功能渐进性丧失，如行走。这些患者还在其他主要器官中积累TTR，逐渐损害其功能。错误折叠的TTR蛋白积累造成的损害在诊断后五年内导致残疾，通常在十年内致命。

｜关于Eplontersen

Eplontersen是一种在研的配体偶联反义(LICA)药物，旨在抑制TTR蛋白的产生。Eplontersen是一种每月自我皮下注射的药物，用于治疗所有类型的ATTR。ATTR淀粉样变是一种全身性、进行性、致死性疾病，是由于TTR淀粉样蛋白沉积在周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺、骨髓等各种组织器官不恰当地形成和聚集，导致患者出现多种临床表现重叠的疾病。TTR淀粉样蛋白沉积在这些组织和器官中的逐渐积累导致器官衰竭并最终死亡。

新闻来源

1. Ionis reports positive topline 66-week results of eplontersen Phase 3 study for patients with ATTRv-PN. Mar 27,2023. From https://www.prnewswire.com/news-releases/ionis-reports-positive-topline-66-week-results-of-eplontersen-phase-3-study-for-patients-with-attrv-pn-301781634.html