5月17日，PTC Therapeutics公司宣布，其苯丙酮尿症(PKU)治疗药物sepiapterin在一项针对成人和儿童患者的III期试验中达到了其主要终点。
APHENITY试验包括156名患有苯丙酮尿症的儿童和成人，患者接受sepiapterin或安慰剂治疗。该试验的目标是降低血液中苯丙氨酸（一种氨基酸）的水平。患有这种遗传性代谢紊乱的病人不能自行分解苯丙氨酸，导致这种酸的积累，这往往导致记忆和神经系统问题。
sepiapterin治疗的患者苯丙氨酸平均减少了63%，而使用安慰剂治疗的患者则减少得很少。
如果获得批准，sepiapterin将与Biomarin公司的苯丙酮尿症（PKU）治疗药物Kuvan(二盐酸沙丙蝶呤)相竞争，FDA最初于2007年批准了该药物。
这两种治疗方法使用相同的作用机制，虽然在APHENITY试验中没有与Kuvan直接比较，但Kuvan的标签上显示能使苯丙氨酸减少32%，而sepiapterin为63%。
不过，应该考虑到试验参与者的差异，Biomarin的试验招募的PKU患者的苯丙氨酸水平要高得多。
在周三的电话会议上，PTC的首席执行官Matthew B. Klein说，这些数据令人鼓舞，并描述了公司的下一步行动。
PTC的下一步是要求与监管机构举行提交前会议，根据这些反馈，PTC将继续向FDA提交新药申请。
