Neurelis宣布在NRL-1049研究性临床试验中完成前两组给药，NRL-1049是一种Rho激酶（ROCK）抑制剂，是一种潜在治疗脑海绵状血管畸形（cerebral cavernous malformations，CCM）患者的方法，这种疾病的特征是大脑和脊髓中的毛细血管腔异常增大。这是首个人体研究，旨在确定NRL-1049的安全性、耐受性和药代动力学参数。

Neurelis创始人兼首席执行官Craig Chambliss表示：“我们很高兴能够启动这项研究，该研究是建立在临床前研究中观察到的临床前活性和耐受性的基础上。CCMs患者治疗选择很有限，通过抗癫痫药物治疗癫痫，以及在有限的病例中进行手术干预以去除病变。如果成功，NRL-1049将成为美国食品药品监督管理局批准的首个CCMs治疗方法。”

对NRL-1049临床前数据的分析显示，与安慰剂相比，显示用NRL-1049治疗的家族性CCM突变的转基因小鼠，在治疗后的所有剂量下都显示出病变体积的显著剂量依赖性减少和病变附近出血（铁沉积）的减少。

NRL-1049将在一项随机、剂量递增、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究中进行评估，以确定在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学参数。本研究的主要目的是确定NRL-1049单次口服剂量的最大耐受剂量（MTD），并收集临床安全性和耐受性数据。

| 关于NRL-1049

2021年6月，Neurelis从BioAxone BioSciences公司获得NRL-1049的许可，这是一种处于临床试验前阶段的研究性小分子Rho激酶（ROCK）抑制剂，旨在潜在减少新病灶的积聚，并缓解与CCM相关的神经症状。今年早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了NRL-1049的研究性新药申请（IND）。

| 关于脑海绵状血管畸形

CCMs是一种以毛细血管腔异常增大为特征的疾病，最常见于大脑皮层、脑干和脊髓。CCMs可表现为单个病变或多个病变。根据病变的大小和位置，CCMs可能是“临床上无症状的”，或可能出现从头痛到局灶性神经功能缺损、癫痫发作和脑出血等临床症状。CCMs患者的治疗选择有限，包括通过抗癫痫药物和手术干预（例如显微外科切除术、立体定向放射外科）治疗癫痫发作。目前尚无FDA批准的CCMs治疗方法。大多数海绵状血管畸形是通过观察外观变化、近期出血或其他临床症状来保守治疗的。

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https://www.prnewswire.com/news-releases/neurelis-announces-first-healthy-subjects-dosed-in-investigational-study-of-nrl-1049-a-rho-kinase-rock-inhibitor-with-potential-to-treat-cerebral-cavernous-malformations-301780480.html