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2024年1月9日，Verge Genomics公司宣布启动其1b期概念验证研究，研究VRG50635对治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化（ALS）的效果。该研究将评估递增剂量的VRG50635的安全性和耐受性。VRG50635是一种潜在的同类别最佳小分子PIKfyve抑制剂。

图片来源：Verge Genomics

关于VRG50635

VRG50635是一种潜在的强效PIKfyve抑制剂，已在多个ALS相关的运动神经元退行性模型的临床前研究中显示出效果，并在ALS患者神经元中提高了存活率。VRG50635是临床开发中唯一专门针对中枢神经系统疾病如ALS进行优化的PIKfyve抑制剂，并有望成为最佳类别的疗法。

关于肌萎缩侧索硬化（ALS）

ALS也被称为渐冻症，是一种不可逆的致死性运动神经元疾病，主要症状是四肢及躯干的肌肉逐渐无力和萎缩，常表现为上、下运动神经元合并受损的混合性瘫痪。ALS病因迄今不明，目前尚无治愈方法，这种病一般进展迅速，患者确诊后的平均生存期只有3至5年。

概要

图片来源：123RF

在传统的ALS临床试验中，通常在临床环境中使用反应性不佳的医师评分量表来衡量患者的进展，这通常只能提供稀少的数据来在临床开发早期建立概念验证。相比之下，Verge的研究利用数字设备的力量，直接从患者那里收集数千个客观的、定量的、相关的测量数据，包括活动能力、呼吸和睡眠，所有这些都来自他们家中的舒适环境。这种水平的患者数据极大地提高了检测疾病进展和治疗相关变化的能力，允许个性化评估每位研究参与者随着从未治疗到逐渐增加的VRG50635剂量，以及更长治疗周期的变化。

Verge Genomics的首席医疗官Diego Cadavid医学博士表示:“将尖端技术纳入ALS概念验证研究中是必要的，因为我们迫切需要有效地研究与这种毁灭性疾病作斗争的有希望的治疗方法，但这种需求尚未得到满足。我们的方法以及我们在VRG50635概念验证研究中整合的技术，将使我们能够收集大量公正客观的、与疾病相关的数据，以妥善评估安全性、耐受性和潜在的疗效，包括早期临床开发中的剂量反应。”

Verge Genomics的首席执行官兼联合创始人Alice Zhang表示:“启动我们的概念验证研究是Verge的又一重要里程碑，并进一步证明了通过利用AI平台与患者数据结合的新颖研究设计，能够更高效地发现和开发治疗ALS等致命疾病的潜在药物。我们对CONVERGE®平台在重新定义疾病治疗格局和加速实验室到患者的旅程，并改善全球人类生活的潜在转化力感到非常兴奋。”

蒙特利尔神经学研究所医院ALS卓越研究和患者护理中心的主任Angela Genge博士也对Verge表示赞许:“我赞扬Verge创建了一个大胆的概念验证设计，将尖端技术和科学创新整合到他们创建ALS突破性疗法的努力中。”

新闻来源

1. Verge Genomics Announces Initiation of Proof-of-Concept Study for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) with VRG50635. Jan 09,2024. From https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/09/2806185/0/en/Verge-Genomics-Announces-Initiation-of-Proof-of-Concept-Study-for-the-Treatment-of-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis-ALS-with-VRG50635.htm