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研究报告
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2022/07
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的研究进展
行业资讯
2022年6月9-17日，第27届欧洲血液学协会（EHA）年会将在奥地利维也纳通过线上+线下组合会议的形式举行。
25
2022/07
淀粉样变性最新研究进展
行业资讯
患有系统性轻链 (AL) 淀粉样变性的心脏晚期患者生存率极差。
20
2022/07
利司扑兰如何与1-3型脊髓性肌萎缩症的其他治疗方法进行比较：系统文献回顾和间接治疗比较
研究/数据
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，其发病率约为1/10,000。目前批准的SMA治疗方法有三种，口服给药的利司扑兰、鞘内注射给药的诺西那生钠、静脉输注给药的Onasemnogene abeparvovec。本文使用系统文献回顾和间接治疗比较的方法比较了利司扑兰与另两种药物在1-3型SMA治疗中的优劣。
19
2022/07
他利苷酶-α治疗戈谢病的疗效和安全性：巴西长达9年的回顾性研究结果
研究/数据
戈谢病（GD）是最常见的溶酶体贮积病之一，全球每4万活产婴儿中即有1例戈谢病患儿。
14
2022/07
免疫球蛋白A肾病RNAi疗法2期结果公布
研究/数据
Alnylam Pharmaceuticals前不久公布了cemdisiran的2期研究概要结果，cemdisiran是一种针对补体途径C5成分的研究性RNAi疗法，目前正在与Regeneron Pharmaceuticals合作开发，用于治疗免疫球蛋白A肾病（immunoglobulin A nephropathy，IgAN）。
11
2022/07
PLN-74809在特发性肺纤维化患者中的 2a 期临床试验获得积极安全性和有效性数据
研究/数据
Pliant Therapeutics（简称“Pliant”）公布了PLN-74809 在特发性肺纤维化 (IPF) 患者的2a 期INTEGRIS-IPF试验阳性数据。
04
2022/07
皮下注射 concizumab 治疗A型血友病和存在抑制性抗体的A/B型血友病的长期疗效和安全性
研究/数据
血友病是遗传性凝血因子缺乏引起的出血性疾病，患者常自幼年发病、自发或轻度外伤后出血，在外伤、手术时常出血不止。
30
2022/06
庞贝病第二代酶替代疗法（ERT）！
研究/数据
赛诺菲（Sanofi）近日宣布，欧盟委员会（CE）已批准Nexviadyme（avalglucosidase alfa，neoGAA）：该药是第二代酶替代疗法（ERT），用于长期治疗庞贝病（Pompe disease），包括晚发型庞贝病（LOPD）或婴儿型庞贝病（IOPD）。
13
2022/06
两种类型肢带型肌营养不良基因疗法最新进展
研究/数据
Atamyo Therapeutics是一家专注于开发针对神经肌肉疾病的新一代基因疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布了ATA-100和ATA-200的多个重大里程碑
13
2022/06
庞贝病研究新进展
研究/数据
Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久公布了最新数据，表明其专有的Centyrin-siRNA偶联物疗法在治疗庞贝病方面的治疗潜力。
13
2022/06
原发性纤毛运动障碍研究新进展
研究/数据
原发性纤毛运动障碍（PCD）是一种罕见遗传性疾病，其遗传突变可导致气道中纤毛活性丧失（从而失去正常粘液清除），目前尚无经批准的治疗方法。
10
2022/06
基因疗法治疗佩梅病最新进展
研究/数据
Myrtelle是一家专注于开发神经退行性疾病的治疗方法的临床阶段的基因治疗公司，该公司前不久宣布启动一项针对佩梅病（Pelizaeus-Merzbacher Disease，PMD）的新研究项目，该病是一种X连锁隐性少突胶质细胞脑部疾病，会干扰髓鞘的生成。
31
2022/05
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
研究/数据
GATEWAY，也称为AROANG3-2003，是一项开放标签的2期临床研究，旨在评估ARO-ANG3在多达16名HoFH受试者中的疗效和安全性。
30
2022/05
鼻腔给药癫痫药物大麻二酚完成初步临床前研究
研究/数据
VRP324是一种基于纳米技术的候选药物，通过鼻内给药将大麻二酚（CBD）递送至大脑，治疗一岁及以上患者的结节性硬化症（TSC），儿童癫痫性脑病（LGS）或婴儿严重肌阵挛性癫痫。
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