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局灶节段性肾小球硬化症研究最新进展
全身性肥大细胞增多症临床试验最新阳性结果
原发性血小板增多症2b期研究完成首位患者给药
委员专家呼吁：多方共建罕见病多重保障体系
首款治疗早衰症药物在美获批
关注罕见病 全国溶酶体贮积症新生儿筛查协作组成立
近期多发性硬化症研究领域新进展！
18年来只能“定制喂养”，“不食人间烟火”的他圆了大学梦
神经系统遗传病/罕见病咨询门诊中山分中心正式成立
超声典型病例：Klippel-Trenanuay综合征
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
市三院治愈罕见莫旺氏综合征患者
中西医携手对付罕见病
廉江推广“市民保”为群众医疗保险系上“安全带”
遗传性软脑膜转甲状腺素淀粉样变性的新临床研究发现
脉络膜黑色素瘤的2期研究完成首位患者给药
《湖南省罕见病患者生存状况及疾病负担调研报告》发布
国内首个省级罕见病患者调研报告出炉：湖南78％罕见病患者能在本省确诊
长期预防和减少遗传性血管水肿发作，武田单抗Takhzyro临床3期扩展研究结果积极
武田药代动力学指导下的血友病管理工具获批上市
黏多糖贮积症2型基因疗法扩大临床开发项目
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快
国家药监局药审中心关于发布《药品附条件批准上市技术指导原则（试行）》的通告
脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识
国内首个省级罕见病患者调研报告出炉：湖南已在罕见病诊疗和保障方面走在前列
请你为“我”起个名 | 投票啦
和罕见病搏斗半年的8岁男孩，睡衣上绣着“平安”
imflidase 治疗抗GBM疾病2期试验积极数据
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