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协和医院多了个国家重点实验室，专门对付疑难重症罕见病
“我们”共创未来 | 2020年第二届中国法布雷病友大会成功举办
全国人大代表建议加强罕见病医疗保障，国家医保局答复
LCHAD缺乏症和MELAS综合征研究新进展
基因疗法治疗婴儿恶性石骨症新进展
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
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自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
北京京都儿童医院副院长孙媛：国内外儿童遗传病性疾病诊治水平已无太大差距
警惕！新冠病毒可能引起儿童罕见严重病症
回家，结婚，一个渐冻人和他的三个家庭
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在日本申请上市，在中国已进入审查！
2岁患儿病情恶化，幸好有了这份脐带血！
疑难罕见病精准化诊疗中心枣庄分中心落户枣庄市立医院
先天性纤溶酶原缺乏症研究新进展
治疗GM1型神经节苷脂沉积病，Axovant基因疗法AXO-AAV-GM1获罕见儿科疾病认定
江苏19家医院成立溶酶体贮积症诊疗协作组，携手共克罕见病
肺里洗出4000毫升“牛奶”竟是罕见病在作祟
女子半年体重暴增30斤！竟是患了罕见病
我国罕见病相关政策进展 | 政策
河北省医保局将两种罕见病特效治疗药物纳入大病保险保障范围
家族性腺瘤性息肉病3期临床试验结果发布
潍坊市妇幼保健院高通量基因测序让罕见病现原形
40余种罕见病用药进入医保！鼓励商业保险为罕见病患者提供保障
从天堂坠入地狱，我爬回人间，一位罕见病儿童爸爸的心路历程
Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
FDA批准治疗胱胺酸症相关眼部症状新型实验疗法
男子同时患有两种罕见病 专家血管“搭桥”打通堵塞
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