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进展性多发性硬化症中MRI测量功能改善数据
FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究性新药申请
关注儿童罕见病诊治，让爱可及
这类罕见病可诊可治！江苏19家医院联手共克
西安交大一附院举办第七届西部肺动脉高压多学科诊疗论坛
“我们-共创未来”——2020年第二届法布雷病友会
哈医大二院承办第二届龙江罕见病论坛 专家交流前沿诊疗理念
数万分之一的罕见病家庭：姐妹互让70万救命针 父母做生死选择
家族三代人“脑梗”，原来是患上了罕见病
针对Dravet综合征，卫材启动lorcaserin的3期临床研究
四川等8省（区）启动省际联盟药品集中带量采购 这17种药有望降价
MD基因治疗临床进展盘点（下）-MD不止DMD
显著降低LDL-C，bempedoic acid片剂两项3期临床试验的汇总数据公布
NurOwn®机制最新临床前数据支持治疗ALS
MD基因治疗临床进展盘点（上）
一个月大婴儿患上罕见病无法进食
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批 | 重磅
近14年来首个治疗罕见血液病的药物获FDA批准
治疗庞贝病（糖原累积病Ⅱ型），赛诺菲创新酶替代疗法的上市申请获EMA受理
澳洲少女一觉醒来"头掉了"?!这种罕见病，远比听上去痛苦…
婴儿吞咽艰难 广州专家成功施行全球最低龄罕见病手术
@镇江人，医保新政来了，家门口就能买到慢性病罕见病用药
治疗神经元蜡样质脂褐质沉积症，AT-GTX-501获EMA优先药物（PRIME）认定
2岁病童的生死之选：一针特效药70万，打还是不打？
医疗救助 | 零壹罕见骨病冬季救助启动！
罕见病天价药物要进医保 支付难题亟待解决
中国罕见病联盟携手维昇药业，助力中国软骨发育不全疾病研究
女童患罕见病，医疗费告急，轻松筹众人爱心汇聚托起新生曙光！
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