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罕见肝病治疗：Arrowhead 在研RNAi疗法药物2期临床表现令人振奋
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）研究新进展
男子气促咳嗽肺里洗出4L“牛奶”，原来是这种罕见病在作祟
FDA授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科罕见病资格认定
FDA批准治疗影响视神经、脊髓罕见病新药
5天3次“换血”，53岁女子以为自己感冒，不料竟是凶险罕见病
11岁男孩三天两头肚子疼 送到医院又没事！爸妈以为他“作” 其实却是个罕见病
C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
患消化系统罕见病 1月婴儿反复吐奶感染肺炎
杜氏肌营养不良症罕见突变靶向疗法获批
2岁幼儿罹患罕见病，姐弟造血干细胞移植填补山东省内空白
浙大儿院SMA全程关爱项目，等你来参加！
爱不罕见——童南伟教授畅谈中国肢端肥大症诊疗现状，期盼提升罕见病药物保障水平
广州渐冻症人“飞叔”的五十大寿
第二届儿童罕见病与转化医学论坛学术会议的通知
突然咯血 48岁女子住进ICU 连续4天每天换血2000ml
first-in-class”创新疗法获FDA优先审评资格，治疗罕见溶酶体贮积疾病
治疗小儿生长激素缺乏症，Ascendis Pharma A/S向欧洲药品管理局提交TransCon
EMA授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
如何远离肌萎缩？ 专家呼吁：筛查！
医生妙手去病 陕西首例痉挛性斜颈改良术获得成功
2020第九届罕见病高峰论坛在成都举行
FDA授予基因疗法治疗CLN7型Batten病孤儿药资格认定
英国11岁女孩患“百万分之一”几率的罕见病，胸部以下全瘫痪
罕见病导致患者呼吸衰竭，医生“洗肺”治好了
科技助力深化服务，支付创新提升保障 | 会场一
患者组织在行动：患者为中心疗法开发、直面疫情与参与临床研究探索与思考 | 会场二
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