资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
首款治疗早衰症药物在美获批
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格
EMA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
FDA授予rivipansel治疗镰刀型细胞贫血症儿科罕见病资格认定
FDA授予ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA授予TK216治疗尤文肉瘤儿科罕见病资格认定
欧盟批准治疗青少年和成人X连锁低磷血症药物
治疗婴儿痉挛症，Cerecin在研疗法tricaprilin获美国FDA孤儿药资格
潜在“first-in-class”疗法！赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床
治疗同型胱氨酸尿症，ACN00177获美国FDA孤儿药资格
尿素循环障碍创新解毒疗法获FDA儿科罕见病资格认定
<
...
8
9
10
11
12
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
