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赛诺菲注册Frexalimab治疗多发性硬化症的三期临床试验：预计将带来研发费用的增长
首次纳入“罕见病”学科，这个榜单公布了罕见病学排名前10的医院
药监局再发罕见病指导原则；罕见病可超适应症用药；建立保障先行区 | 壹周罕见药闻
FDA批准了TNX-103用于治疗PH-HFpEF的IND申请，预计将在第四季度启动
罕见病药品支持又一重要方案，获国务院批复！
Alport综合征药物即将获EC孤儿药资格认定
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【ASH 2023】口服B因子抑制剂 Iptacopan治疗PNH：III期试验研究48周数据
全球头款CRISPR基因编辑疗法获批上市！头位患者治疗四年后仍健康存活
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赛诺菲：CD40L抗体启动多发性硬化三期临床
针对儿童罕见病！益普生IBAT抑制剂拟纳入优先审评
【神经退行性疾病】NPC1基因复合杂合突变致尼曼-匹克病C型一家系
真知不罕见 | 面肩肱型肌营养不良：临床表现篇
首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床，用于治疗罕见病ATTR！
6.1亿美元！默沙东收购罕见病制药商Caraway
湖北恩施神经系统疑难罕见病会诊中心成立
新型基因候选疗法EPI-321获得孤儿药资质，用于治疗FSHD丨柯西国外资讯
【NF资讯】基因靶向治疗神经纤维瘤病和神经鞘瘤病：路径临床试验
刚刚！一地发文，10种药物可超说明书用于儿科罕见病治疗！
国家医保谈判收官！罕见病药物开谈，有谈判代表分享：氛围友好高效！
血栓性血小板减少性紫癜药物获FDA孤儿药资格认定
原发性高草酸尿症RNAi疗法在美获批
胡善联：卫生技术评估新进展对我国医保定价的启迪
《进行性骨化性纤维发育不良患者社会学调查报告》正式发布
基因编辑迎重大突破！全球首个上市药物 ，可同时治疗两种罕见病！
基因疗法正在挑战传统医学实践，距离真正临床应用尚且任重道远
罕见病目录已公布两批，业界缘何还在倡议罕见病立法
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
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