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长沙4岁男童患上罕见病，辗转6家医院未确诊国内仅报道3例
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一针70万，罕见病药物为何这么贵？
新特药“用药贵”有望缓解
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治疗10年才知是家族性罕见病
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
男子患罕见病，身材肿成“绿巨人”
7岁女童患病艰难求医不忘上学梦 蜀山区残联与西园小学上门送录取通知书
坏胆固醇降低一半，再生元创新降脂药物获FDA优先审评资格
CHMP建议批准ARIKAYCE治疗鸟分枝杆菌复合体肺病
上海儿童医学中专家为罕见病少年搭起30厘米“生命之桥”
3岁女童患罕见病 药物治疗有“新解法”
神经母细胞瘤患儿临床试验开启
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
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常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
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研究人员探索“食疗”治疗多发性硬化症的原理
黏多糖贮积症特效药已在华获批 患者期待纳入医保
无脉络膜症的1期临床试验完成首位患者给药
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多系统萎缩症国际临床3期试验招募提前完成
治疗“小胖威利综合征”，LV-101鼻内给药3期CARE-PWS研究顶线结果积极
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
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治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
首个治疗SMA口服药物在美获批
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