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英国Healx公司与MD UK慈善机构合作针对FSHD疾病的新药研发项目
Maralixibat可使进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿实现非移植存活
70万一针"续命药"! 罕见病男童父亲:我们从来没有想过放弃
铜娃娃学院|浙二吴志英专家团队肝豆状核变性医患交流会
《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理》报告发布
FDA授予Protego-PD™治疗坏死性小肠结肠炎儿科罕见病和孤儿药资格认定
FDA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
无声的苦难：中国大陆罕见病的认知与管理评估
无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理 | 全文
中国卡尔曼氏综合征群体综合社会调查报告（2019）发布
FDA批准HST5040治疗甲基丙二酸血症和丙酸血症的研究性新药申请
EC授予ADX-2191治疗视网膜脱离孤儿药资格认定
致敬！5岁“天使”走了，却把器官和遗体都留在了人间
美儿SMA患者康复评估治疗支持计划（2020年）即日起开放申请
无声的苦难- 亚太地区罕见疾病之认知和管理评估 | 报告发布会
欧盟委员会授予SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良孤儿药资格认定
FDA授予gemcitabine治疗胆管癌孤儿药资格认定
渤健新药终上市 使用患者知多少？
基因疗法治疗A型血友病的1/2期临床4年数据公布
卫材Fycompa(卫克泰®，吡仑帕奈)新型细颗粒制剂在日本上市，片剂1月在中国上市！
探索黏多糖综合征Ⅲ型新疗法的临床试验启动
斯道资本等联合创立，中国罕见病平台「琅铧医药」获得 8000 万美元 A 轮融资
一次治疗降低患者出血率91%，Spark公布血友病A基因疗法长期试验结果
镰刀型细胞贫血症研究新进展
Neurogene在研CNL5基因疗法获得FDA孤儿药资格认定
基因疗法治疗Batten病获FDA授予孤儿药资格认定
第八届北京罕见病学术大会暨2020京津冀罕见病学术大会召开
武汉罕见病患儿3个月后来宁复诊，状态良好笑容动人
白白胖胖 恢复很好！武汉的罕见病宝宝在南京完成第二次手术
努力将罕见病止步于“防”
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