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全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批，由Vertex和CRISPR联合开发
罕见病药品国谈成功以后，该怎么让患者拿到手、用上药？
软骨发育不全口服药物获FDA孤儿药资格认定
是否会将更多罕见病药品引入中国？ 她坚定地说：是的！
上海市医师协会罕见病专业委员会成立大会暨首届年会即将召开
小胖威利关爱日丨关注“吃不饱的天使”
度伐利尤单抗联合化疗在华获批 为胆道癌首个免疫治疗方案
首个AL淀粉样变性门诊CAR-T仍保持100%ORR，BCMA CAR-T可拓展适应症还有哪些？
Stargardt病基因疗法1/2期临床试验首例患者接受给药，评估安全性和有效性丨柯西国外资讯
鼎新基因：RRG001眼内注射液IND获NMPA默示许可
新盘点｜ALS、SMA、DMD、FRDA四种神经肌肉罕见病逆风翻盘，反义核酸药物ASO浓墨登场
勃林格殷格翰、IQVIA艾昆纬合力打造泛发性脓疱型银屑病（GPP）一站式数字化关爱中心
最新研究显示，AAV病毒整合到人类基因组不会致癌，而是带来持久表达
基因治疗神经元蜡样脂褐质沉积症最新进展发布
尼曼-匹克病药物临床研究新进展
赵重波教授：愿每位罕见病患者都成为真正的英雄！
自身免疫性肺泡蛋白沉积症临床试验完成招募
全球首个碱基编辑药物公布人体实验数据，反观国内碱基编辑格局
五岁男童患超级罕见病，此前仅有1例报道；中国罕见病立法探索倡议行动启动
ACAAI2023年度科学会议上展示了HAE临床研究数据和治疗满意度数据丨柯西国外资讯
进博收官！40余种罕见病药物亮相进博会
又一罕见病迎来首个国内rAAV基因药物临床研究！
黄如方：中国的罕见病问题一定会解决
神济昌华渐冻症AAV基因治疗药物SNUG01于北医三院完成首例受试者给药
2300万一针的天价药“黄了”？新药加速批准是否该“踩刹车”
【前沿速递】奥瑞利珠单抗治疗多发性硬化的德国真实世界队列研究：再证实“独立于复发残疾进展”的重要性
创新治疗药物兆珂速®在华上市 填补原发性轻链型淀粉样变治疗空白
蔻德罕见病中心启动中国CAH患者生存状况调研报告项目！
两种溶酶体贮积症药物研究新进展发布！
进博特写｜4岁罕见病患儿和“孤儿药”的故事
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